FDA、Precision BioSciencesのDMD遺伝子治療にファストトラック指定
Precision BioSciencesは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する遺伝子編集治療PBGENE-DMDについて、FDAからファストトラック指定を取得した。PBGENE-DMDはエクソン45-55に変異を有する患者を対象に、ジストロフィン遺伝子を編集してほぼ全長の機能的ジストロフィン産生を目指す。
Precision BioSciences Inc.（NASDAQ:DTIL）は、米国Food and Drug Administration（FDA）がデュシェンヌ型筋ジストロフィー（Duchenne muscular dystrophy）の治療を目的としてPBGENE-DMDにファストトラック指定を付与したと発表した。この発表を受け、同社株は月曜日に13%上昇した。時価総額1億1100万ドルの臨床段階バイオテク企業である同社の株価は年初来で11%上昇し4.61ドルとなった一方、52週高値からはなお48%低い水準にある。
この指定は、未充足の医療ニーズを伴う重篤な疾患に対する医薬品の開発を促進し、審査を迅速化することを目的とする。ファストトラック指定により、開発の進展に伴いFDAとのより効率的なやり取りが可能となる。Precision BioSciencesはファストトラック指定に先立ち、PBGENE-DMDについてINDのクリアランスを取得していた。
PBGENE-DMDは遺伝子切除（gene excision）アプローチを用い、エクソン45-55に変異を有するDMD患者を対象に設計されている。これは本疾患の男児の最大60%を占めるとされる。同治療は2種類のARCUSタンパク質を用いてジストロフィン遺伝子内のDNAを編集し、ほぼ全長の機能的ジストロフィンタンパク質の産生を目指す。Precision BioSciencesは独自のARCUSプラットフォームを活用し、in vivo遺伝子編集治療の開発を進めている。
同社は2026年3月17日午前9時（ET）にバーチャルイベントを開催する計画で、Arkansas Children's Hospitalの小児神経科医で小児科准教授、およびParent Project Muscular Dystrophyの創設会長が登壇する。登壇者はPBGENE-DMDと、予定されている第1/2相FUNCTION-DMD臨床試験について議論する。
FUNCTION-DMD試験は、エクソン45-55の間に変異を有する2-7歳の歩行可能なDMD患者の登録が見込まれている。本試験では、ジストロフィンタンパク質発現および機能的アウトカムを含む安全性、忍容性、有効性を評価する。
前臨床試験では、PBGENE-DMDはDMDの進行に関与する筋タイプを標的化できることを示し、ヒト化DMDマウスモデルにおいて機能改善をもたらした。心筋組織、横隔膜、骨格筋群など複数の筋でジストロフィンタンパク質を産生する身体の能力を回復させた。
Precision BioSciencesは貸借対照表上、負債よりも現金を多く保有しているが、臨床段階のバイオテク企業が治験を通じて治療法を前進させる際に典型的に見られるように、現金消費は速い。同社は2025年12月31日時点で、未監査の現金、現金同等物、制限付き現金の合計が約1億3700万ドルであると報告している。この財務状況により、2028年までのデータマイルストーンを支える見込みだ。
ノースカロライナ州ダーラムに本拠を置く同社は、複数の用量コホートを含む慢性B型肝炎を対象とした第1/2a相ELIMINATE-B試験も積極的に進めている。デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、進行性の筋変性と筋力低下を特徴とする遺伝性疾患で、主に男児に発症する。