La FDA accorde la désignation Fast Track à la thérapie génique contre la DMD de Precision BioSciences

Precision BioSciences Inc. (NASDAQ:DTIL) a annoncé que la U.S. Food and Drug Administration a accordé la désignation Fast Track à PBGENE-DMD pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. L’action a progressé de 13 % lundi à la suite de l’annonce. La société de biotechnologie au stade clinique, dont la capitalisation boursière s’élève à 111 millions de dollars, a vu son titre gagner 11 % depuis le début de l’année pour atteindre 4,61 $, même s’il reste inférieur de 48 % à son plus haut sur 52 semaines.

Cette désignation vise à faciliter le développement et à accélérer l’examen des médicaments destinés à des affections graves présentant un besoin médical non satisfait. La désignation Fast Track permet des échanges plus efficaces avec la FDA au fur et à mesure de l’avancement du développement. Precision BioSciences avait obtenu l’autorisation IND pour PBGENE-DMD avant l’octroi de la désignation Fast Track.

PBGENE-DMD recourt à une approche d’excision génique et est conçu pour les patients atteints de DMD présentant des mutations dans les exons 45-55, ce qui représente jusqu’à 60 % des garçons atteints de cette maladie. La thérapie utilise deux protéines ARCUS pour éditer l’ADN au sein du gène de la dystrophine, dans le but de produire une protéine de dystrophine fonctionnelle de longueur quasi complète. Precision BioSciences s’appuie sur sa plateforme propriétaire ARCUS pour développer des thérapies d’édition génique in vivo.

L’entreprise prévoit d’organiser un événement virtuel le 17 mars 2026, à 9 h 00 ET, avec la participation d’un neurologue pédiatre et professeur associé de pédiatrie à l’Arkansas Children's Hospital, ainsi que du président fondateur de Parent Project Muscular Dystrophy. Les intervenants discuteront de PBGENE-DMD et de l’étude clinique de Phase 1/2 FUNCTION-DMD prévue.

L’étude FUNCTION-DMD devrait inclure des patients atteints de DMD ambulatoires âgés de 2 à 7 ans présentant des mutations situées entre les exons 45 et 55. L’essai évaluera l’innocuité, la tolérabilité et l’efficacité, notamment l’expression de la protéine dystrophine et des critères fonctionnels.

Dans des études précliniques, PBGENE-DMD a démontré sa capacité à cibler des types de muscles impliqués dans la progression de la DMD et a entraîné des améliorations fonctionnelles dans un modèle murin humanisé de DMD, en rétablissant la capacité de l’organisme à produire la protéine dystrophine dans plusieurs muscles, notamment le tissu cardiaque, le diaphragme et des groupes de muscles squelettiques.

Precision BioSciences dispose d’un niveau de trésorerie supérieur à sa dette au bilan, même si l’entreprise consomme rapidement sa trésorerie — ce qui est typique des biotechs au stade clinique faisant progresser des thérapies à travers des essais. La société a déclaré une trésorerie, des équivalents de trésorerie et une trésorerie soumise à restrictions non audités totalisant environ 137 millions de dollars au 31 décembre 2025. Cette situation financière devrait permettre d’atteindre des jalons de données jusqu’en 2028.

L’entreprise, basée à Durham, en Caroline du Nord, fait activement progresser son essai de Phase 1/2a ELIMINATE-B dans l’hépatite B chronique, impliquant plusieurs cohortes de doses. La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie génétique caractérisée par une dégénérescence et une faiblesse musculaires progressives, touchant principalement les garçons.