Precision BioSciences的PBGENE-DMD基因编辑疗法获FDA快速通道资格
Precision BioSciences宣布，FDA已授予PBGENE-DMD“快速通道”资格，该疗法为用于杜氏肌营养不良症的同类首创基因编辑治疗。PBGENE-DMD靶向外显子45-55突变，覆盖多达60%的DMD患者，并有望通过ARCUS蛋白实现接近全长功能性肌营养不良蛋白的恢复。
Precision BioSciences, Inc. (Nasdaq: DTIL)宣布，FDA已授予PBGENE-DMD用于杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）的新型基因编辑疗法“快速通道”（Fast Track）资格认定。该认定紧随公司近期IND获批之后，进一步支持PBGENE-DMD在DMD男童中持续推进临床研究的进展。
PBGENE-DMD是一种同类首创的基因编辑疗法，采用基因切除策略，与现有的微肌营养不良蛋白（microdystrophin）及外显子跳跃（exon skipping）治疗形成清晰差异化。该疗法旨在为外显子45-55存在突变的DMD患者提供潜在的持久性肌肉功能改善，这类突变可覆盖多达60%的DMD男童。单个AAV载体编码两种ARCUS蛋白，旨在对患者肌营养不良蛋白基因（dystrophin gene）中的DNA进行永久性编辑，从而产生自然表达、接近全长且具有功能的肌营养不良蛋白（dystrophin）。
在临床前研究中，PBGENE-DMD显示出能够靶向参与DMD进展的关键肌肉类型，并在一种人源化DMD小鼠模型中产生显著且持久的功能改善。PBGENE-DMD在多种肌肉中恢复了接近全长、具有功能的肌营养不良蛋白的产生，包括心脏组织、膈肌以及多个关键骨骼肌群。此外，PBGENE-DMD还编辑了卫星肌肉干细胞（satellite muscle stem cells），该细胞被认为对长期持久性与持续功能改善至关重要。
I期/II期FUNCTION-DMD研究预计将纳入2-7岁、可行走（ambulatory）的DMD患者，其突变位于外显子45至55之间。FUNCTION-DMD研究的目标是评估安全性、耐受性与有效性，包括患者的肌营养不良蛋白表达及功能结局。该临床试验已在www.clinicaltrials.gov登记，编号为NCT07429240。
Precision BioSciences还宣布将举办一场杜氏肌营养不良症投资者活动，正式报告结束后将安排与投资者和分析师的现场问答环节。活动结束后，网络研讨会回放可在Precision网站的Investors板块获取。
此外，公司还宣布将在2026年Muscular Dystrophy Association Clinical & Scientific Conference上进行展示。题为“PBGENE-DMD gene editing treatment leads to safe and long-term functional improvement in humanized DMD-disease mouse model”（出版编号：142M）的壁报展示将呈现支持该疗法开发的临床前数据。