FDA取消新药审批需两项研究要求，加速药物可及性

美国食品药品监督管理局（FDA）计划取消长期以来要求两项严格研究才能获得新药批准的标准，这是官员们承诺加快某些医疗产品可及性的最新变化。FDA局长马蒂·马卡里博士及其高级副手在周三发表于《新英格兰医学杂志》的文章中写道，今后FDA的"默认立场"将是要求新药和其他新型健康产品只需一项研究。这一声明是马卡里及其团队改变FDA长期标准和程序的最新例证，其公开目标是削减官僚主义并加速新药的可及性。

"我们想挑战药物上市需要10到12年的假设，"马卡里在与记者的新闻发布会上表示。"我们相信可以在不牺牲安全性的前提下更快完成。我们希望用技术使机构现代化，同时保持我们在批准药物、器械、食品、化妆品和烟草方面的黄金标准门槛。"

FDA官员预测这一转变将导致"药物开发的激增"。在马卡里及其副手周三发表的文章中，他们表示取消两项试验要求反映了现代进步，这些进步使药物研究"日益精确和科学"。"在这种情况下，过度依赖两项试验不再有意义，"他们写道。"在2026年，有强大的替代方法可以确保我们的产品能帮助人们活得更长或更好，而不需要制造商再次测试它们。"

药物的两项研究标准可追溯到20世纪60年代初，当时国会通过了一项法律，要求FDA在批准新药前审查"充分且良好对照的研究"数据。几十年来，该机构将这一要求解释为至少需要两项研究，最好有大量患者和显著的随访时间。要求第二项研究的原因是为了确认第一项试验的结果不是偶然的，并且可以重复。

但从20世纪90年代开始，FDA越来越多地开始接受单项研究来批准罕见或致命疾病的治疗方法，这些疾病通常难以在大量患者中进行测试。过去五年中，每年批准的首创药物中约有60%是基于单项研究获得批准的。这一转变反映了国会通过的法律，这些法律指示监管机构在审查严重或难以治疗的疾病药物时要更加灵活。

FDA前药物主任表示，这一变化是有道理的，反映了FDA几十年来向依赖一项试验并结合支持证据来批准各种危及生命的疾病（包括癌症）药物的转变。"科学观点很有道理，随着我们对生物学和疾病的理解不断加深，我们并不总是需要做两项试验，"这位前主任表示，他在2024年退休前领导FDA药物中心约20年。

周三宣布的新政策将主要影响此前不符合降低测试标准要求的常见疾病药物。"受影响的不是癌症和罕见疾病，"前主任指出。"该机构已经基于单项试验批准了这些药物。"

自去年四月上任以来，马卡里发布了一系列指令，他表示这将缩短FDA的审查时间，包括要求工作人员使用人工智能，并为服务于"国家利益"的新药提供为期一个月的药物评估。他指出，FDA去年批准了67种药物，高于5年平均水平（65种）、10年平均水平（64种）和15年平均水平（60种）。

他表示，该机构的一大优先事项是减少闲置时间、利用技术并优先处理药物申请，他称赞了解决这些问题的试点国家优先凭证计划。"我们向能够满足未满足公共卫生需求的药物、在可负担性方面取得进展的公司发放凭证——总结来说，我会说这些是改变游戏规则的药物，"马卡里表示。"速度对所有疗法都是高度优先的，不仅仅是罕见疾病。去年我们创建了国家优先凭证计划，可以将审查时间从10到12个月缩短到两个月，"马卡里补充道。他指出，凭证计划中约三分之一的受助者是针对罕见疾病的。

正在根据该计划评估可能获得批准的一种药物是用于先天性耳聋的基因疗法DB-OTO。"当你看到一组惊人的结果，就像《新英格兰医学杂志》报道的那样，这正是我们希望在不牺牲安全性的前提下迅速交付给患者的那种改变游戏规则的发现，"他指出。

FDA领导层的最新方法与该机构最近在疫苗、基因疗法和其他治疗方法上的行动形成对比。上周，FDA疫苗部门拒绝接受Moderna的新型mRNA流感疫苗申请，称其临床试验不足。然后周三该机构改变了立场，表示将在Moderna同意在老年人中进行额外研究后审查该疫苗。此外，副手以需要额外研究或更确凿证据为由，拒绝了一系列实验性基因疗法和生物技术药物。

前药物主任表示，制药行业将不得不等待，看看FDA对有前景的实验性疗法的方法是否会改变。"实施将决定一切，"她表示。"由于该机构的方法尚不明确，而行业已经感到困惑，我认为这并没有带来任何启示。"