La FDA abandonne l'exigence de deux études pour l'approbation des médicaments afin d'accélérer l'accès

La Food and Drug Administration prévoit d'abandonner sa norme de longue date exigeant deux études rigoureuses pour obtenir l'approbation de nouveaux médicaments, le dernier changement d'orientation d'administrateurs promettant d'accélérer la disponibilité de certains produits médicaux. Désormais, la "position par défaut" de la FDA sera d'exiger une seule étude pour les nouveaux médicaments et autres produits de santé innovants, ont écrit le commissaire de la FDA, le Dr Marty Makary, et un haut adjoint dans un article du New England Journal of Medicine publié mercredi. Cette annonce est le dernier exemple de Makary et de son équipe modifiant les normes et procédures établies de longue date de la FDA avec l'objectif déclaré de réduire la bureaucratie et d'accélérer la disponibilité de nouveaux médicaments.

"Nous voulons remettre en question l'hypothèse selon laquelle il faut 10 à 12 ans pour qu'un médicament arrive sur le marché", a déclaré Makary lors d'une conférence de presse avec des journalistes. "Nous pensons que cela peut être fait plus rapidement sans compromettre la sécurité. Nous aimerions moderniser l'agence avec la technologie, tout en maintenant nos seuils de référence pour l'approbation des médicaments, dispositifs, aliments, cosmétiques et produits du tabac."

Les responsables de la FDA ont prédit que ce changement conduirait à "une augmentation du développement de médicaments". Dans leur article publié mercredi, Makary et son adjoint affirment que l'abandon de l'exigence de deux essais reflète les avancées modernes qui ont rendu la recherche pharmaceutique "de plus en plus précise et scientifique". "Dans ce contexte, une dépendance excessive à deux essais n'a plus de sens", écrivent-ils. "En 2026, il existe des moyens alternatifs puissants pour s'assurer que nos produits aident les gens à vivre plus longtemps ou mieux que d'exiger des fabricants de les tester à nouveau."

La norme des deux études pour les médicaments remonte au début des années 1960, lorsque le Congrès a adopté une loi exigeant que la FDA examine les données d'"enquêtes adéquates et bien contrôlées" avant d'autoriser de nouveaux médicaments. Pendant des décennies, l'agence a interprété cette exigence comme signifiant au moins deux études, de préférence avec un grand nombre de patients et un suivi significatif. La raison de l'exigence de la deuxième étude était de confirmer que les résultats du premier essai n'étaient pas un coup de chance et pouvaient être reproduits.

Mais à partir des années 1990, la FDA a commencé à accepter de plus en plus des études uniques pour l'approbation de traitements pour des maladies rares ou mortelles que les entreprises ont souvent du mal à tester sur un grand nombre de patients. Au cours des cinq dernières années, environ 60% des médicaments innovants approuvés chaque année ont été autorisés sur la base d'une seule étude. Ce changement reflète les lois adoptées par le Congrès qui ont demandé aux régulateurs d'être plus flexibles lors de l'examen des médicaments pour des conditions graves ou difficiles à traiter.

L'ancien directeur des médicaments de la FDA a déclaré que ce changement était logique et reflétait la tendance de la FDA depuis des décennies à s'appuyer sur un seul essai, combiné à des preuves à l'appui, pour diverses maladies potentiellement mortelles, y compris le cancer. "Le point scientifique est bien pris qu'à mesure que nous progressons vers une meilleure compréhension de la biologie et de la maladie, nous n'avons pas besoin de faire deux essais tout le temps", a déclaré l'ancien directeur, qui a dirigé le centre des médicaments de la FDA pendant environ 20 ans avant de prendre sa retraite en 2024.

La nouvelle politique annoncée mercredi affectera principalement les médicaments pour les maladies courantes qui n'étaient auparavant pas éligibles à des normes de test réduites. "Ce ne sont pas les cancers et les maladies rares qui seront affectés par cela", a noté l'ancien directeur. "L'agence approuvait déjà ceux-ci sur la base d'un seul essai."

Depuis son arrivée à l'agence en avril dernier, Makary a lancé une série de directives qui, selon lui, raccourciront les examens de la FDA, notamment en imposant l'utilisation de l'intelligence artificielle par le personnel et en offrant des évaluations de médicaments d'un mois pour les nouveaux médicaments qui servent les "intérêts nationaux". Il a noté que la FDA avait approuvé 67 médicaments l'année dernière, plus que la moyenne sur 5 ans (65), la moyenne sur 10 ans (64) et la moyenne sur 15 ans (60).

L'une des grandes priorités de l'agence est de réduire le temps d'inactivité, d'utiliser la technologie et de prioriser les demandes d'autorisation de médicaments, a-t-il déclaré, vantant le programme pilote National Priority Voucher Program, qui aborde ces questions. "Nous donnons des bons aux médicaments qui peuvent répondre à un besoin de santé publique non satisfait, aux entreprises qui font des pas vers l'accessibilité financière - pour résumer, je dirais les médicaments qui sont des médicaments révolutionnaires", a déclaré Makary. "La vitesse est une priorité élevée pour toutes les thérapies, pas seulement les maladies rares. L'année dernière, nous avons créé le National Priority Voucher Program qui peut accélérer l'examen [des médicaments] de 10 à 12 mois à deux mois", a ajouté Makary. Il a noté qu'environ un tiers des bénéficiaires du programme de bons concernent des maladies rares.

Un médicament évalué pour une éventuelle approbation dans le cadre du programme est une thérapie génique connue sous le nom de DB-OTO pour une forme congénitale de surdité. "Lorsque vous voyez un ensemble de résultats étonnants, comme cela a été rapporté dans le New England Journal of Medicine, c'est le type de découverte révolutionnaire que nous voulons voir livrée rapidement aux patients, sans compromettre la sécurité", a-t-il noté.

La dernière approche de la direction de la FDA contraste avec les actions récentes de l'agence concernant les vaccins, les thérapies géniques et autres traitements. La semaine dernière, la division des vaccins de la FDA a refusé d'accepter la demande de Moderna pour un nouveau vaccin antigrippal à ARNm, affirmant que son essai clinique était insuffisant. Puis mercredi, l'agence a fait marche arrière, déclarant qu'elle examinerait le vaccin après que Moderna ait accepté de mener une étude supplémentaire chez les personnes âgées. Par ailleurs, l'adjoint a rejeté une série de thérapies géniques expérimentales et de médicaments biotechnologiques, invoquant le besoin d'études supplémentaires ou de preuves plus définitives.

L'ancien directeur des médicaments a déclaré que l'industrie pharmaceutique devra attendre et voir si l'approche de la FDA concernant les thérapies expérimentales prometteuses change. "La mise en œuvre sera tout", a-t-elle déclaré. "Puisque l'approche de l'agence n'est pas claire et que l'industrie est déjà déconcertée, je ne pense pas que cela apporte plus de clarté."