La FDA elimina el requisito de dos estudios para aprobar medicamentos y acelera el acceso

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) planea eliminar su estándar de larga data de requerir dos estudios rigurosos para obtener la aprobación de nuevos medicamentos, el último cambio de funcionarios que prometen acelerar la disponibilidad de ciertos productos médicos. En adelante, la "posición predeterminada" de la FDA será requerir un estudio para nuevos medicamentos y otros productos de salud novedosos, escribieron el comisionado de la FDA, Dr. Marty Makary, y un alto subalterno en un artículo del New England Journal of Medicine publicado el miércoles. El anuncio es el último ejemplo de Makary y su equipo cambiando estándares y procedimientos de larga data de la FDA con el objetivo declarado de reducir la burocracia y acelerar la disponibilidad de nuevos medicamentos.

"Queremos desafiar la suposición de que se necesitan 10 a 12 años para que un medicamento llegue al mercado", dijo Makary durante una conferencia de prensa con periodistas. "Creemos que se puede hacer más rápido sin tomar atajos en seguridad. Nos gustaría modernizar la agencia con tecnología, manteniendo nuestros umbrales de estándar de oro para aprobar medicamentos, dispositivos, alimentos, cosméticos y tabaco".

Los funcionarios de la FDA predijeron que este cambio conduciría a "un aumento en el desarrollo de medicamentos". En su artículo publicado el miércoles, Makary y su subalterno afirman que eliminar el requisito de dos ensayos refleja los avances modernos que han hecho que la investigación de medicamentos sea "cada vez más precisa y científica". "En este contexto, la dependencia excesiva de dos ensayos ya no tiene sentido", escriben. "En 2026 hay formas alternativas poderosas para asegurarnos de que nuestros productos ayuden a las personas a vivir más tiempo o mejor que requerir que los fabricantes los prueben una vez más".

El estándar de dos estudios para medicamentos data de principios de la década de 1960, cuando el Congreso aprobó una ley que requería que la FDA revisara datos de "investigaciones adecuadas y bien controladas" antes de autorizar nuevos medicamentos. Durante décadas, la agencia interpretó ese requisito como que significaba al menos dos estudios, preferiblemente con un gran número de pacientes y un tiempo de seguimiento significativo. La razón para requerir el segundo estudio era confirmar que los resultados del primer ensayo no eran una casualidad y podían reproducirse.

Pero a partir de la década de 1990, la FDA comenzó a aceptar cada vez más estudios únicos para la aprobación de tratamientos para enfermedades raras o mortales que las empresas a menudo tienen dificultades para probar en grandes cantidades de pacientes. En los últimos cinco años, aproximadamente el 60% de los medicamentos pioneros aprobados cada año han sido autorizados en base a un solo estudio. Este cambio refleja las leyes aprobadas por el Congreso que dirigieron a los reguladores a ser más flexibles al revisar medicamentos para afecciones graves o difíciles de tratar.

El exdirector de medicamentos de la FDA dijo que el cambio tiene sentido y refleja el movimiento de décadas de la FDA hacia depender de un ensayo, combinado con evidencia de apoyo, para diversas enfermedades potencialmente mortales, incluido el cáncer. "El punto científico es bien recibido: a medida que avanzamos hacia una mayor comprensión de la biología y la enfermedad, no necesitamos hacer dos ensayos todo el tiempo", dijo el exdirector, quien dirigió el centro de medicamentos de la FDA durante aproximadamente 20 años antes de retirarse en 2024.

La nueva política anunciada el miércoles afectará principalmente a medicamentos para enfermedades comunes que anteriormente no eran elegibles para estándares de prueba reducidos. "No son los cánceres y las enfermedades raras las que se verán afectadas por esto", señaló el exdirector. "La agencia ya ha estado aprobando esos en base a un solo ensayo".

Desde su llegada a la agencia en abril pasado, Makary ha lanzado una serie de directivas que, según él, acortarán las revisiones de la FDA, incluido el mandato del uso de inteligencia artificial por parte del personal y la oferta de evaluaciones de medicamentos de un mes para nuevos medicamentos que sirven a "intereses nacionales". Señaló que la FDA aprobó 67 medicamentos el año pasado, más que el promedio de 5 años (65), el promedio de 10 años (64) y el promedio de 15 años (60).

Una de las grandes prioridades de la agencia es reducir el tiempo de inactividad, usar tecnología y priorizar las solicitudes de medicamentos, dijo, promocionando el programa piloto National Priority Voucher Program, que aborda esos problemas. "Estamos dando vales a medicamentos que pueden satisfacer una necesidad de salud pública no cubierta, empresas que están dando pasos hacia la asequibilidad; para resumir, diría medicamentos que son medicamentos que cambian las reglas del juego", dijo Makary. "La velocidad es una alta prioridad para todas las terapias, no solo para enfermedades raras. El año pasado creamos el National Priority Voucher Program, que puede acelerar la revisión [de medicamentos] de 10 a 12 meses a dos meses", agregó Makary. Señaló que aproximadamente un tercio de los beneficiarios del programa de vales son para enfermedades raras.

Un medicamento que se está evaluando para una posible aprobación bajo el programa es una terapia génica conocida como DB-OTO para una forma congénita de sordera. "Cuando ves un conjunto increíble de resultados, como se informó en el New England Journal of Medicine, ese es el tipo de hallazgo que cambia las reglas del juego que queremos ver entregado a los pacientes rápidamente, sin tomar atajos en seguridad", señaló.

El último enfoque del liderazgo de la FDA contrasta con las acciones recientes de la agencia sobre vacunas, terapias génicas y otros tratamientos. La semana pasada, la división de vacunas de la FDA se negó a aceptar la solicitud de Moderna para una nueva vacuna de ARNm contra la influenza, diciendo que su ensayo clínico era insuficiente. Luego, el miércoles, la agencia cambió de rumbo, diciendo que revisaría la vacuna después de que Moderna acordara realizar un estudio adicional en personas mayores. Por separado, el subalterno ha rechazado una serie de terapias génicas experimentales y medicamentos de biotecnología, citando la necesidad de estudios adicionales o evidencia más definitiva.

El exdirector de medicamentos dijo que la industria farmacéutica tendrá que esperar y ver si el enfoque de la FDA hacia terapias experimentales prometedoras cambia. "La implementación lo será todo", dijo. "Dado que el enfoque de la agencia no está claro, y la industria ya está desconcertada, no creo que esto agregue ninguna claridad".