FDA schafft Zwei-Studien-Pflicht für Arzneimittelzulassungen ab, um Zugang zu beschleunigen
Die FDA wird ihre langjährige Anforderung von zwei strengen Studien für die Zulassung neuer Medikamente abschaffen und zu einer Standardposition übergehen, die nur eine Studie erfordert. Kommissar Marty Makary sagt, die Änderung spiegelt moderne wissenschaftliche Fortschritte wider und zielt darauf ab, die Verfügbarkeit von Medikamenten zu beschleunigen, ohne die Sicherheit zu beeinträchtigen. Der Wandel folgt auf Jahrzehnte zunehmender Flexibilität für seltene und tödliche Krankheiten, wobei in den letzten Jahren etwa 60 % der erstmalig zugelassenen Medikamente auf der Grundlage einzelner Studien genehmigt wurden.
Die Food and Drug Administration (FDA) plant, ihren langjährigen Standard der Anforderung von zwei strengen Studien für die Zulassung neuer Medikamente abzuschaffen. Dies ist die jüngste Änderung von Beamten, die versprechen, die Verfügbarkeit bestimmter medizinischer Produkte zu beschleunigen. Künftig wird die "Standardposition" der FDA darin bestehen, eine Studie für neue Medikamente und andere neuartige Gesundheitsprodukte zu verlangen, schrieben FDA-Kommissar Dr. Marty Makary und ein hochrangiger Stellvertreter in einem am Mittwoch im New England Journal of Medicine veröffentlichten Artikel. Die Ankündigung ist das jüngste Beispiel dafür, dass Makary und sein Team langjährige FDA-Standards und -Verfahren mit dem erklärten Ziel ändern, Bürokratie abzubauen und die Verfügbarkeit neuer Medikamente zu beschleunigen.
"Wir wollen die Annahme in Frage stellen, dass es 10 bis 12 Jahre dauert, bis ein Medikament auf den Markt kommt", sagte Makary während einer Pressekonferenz mit Reportern. "Wir glauben, dass es schneller gehen kann, ohne bei der Sicherheit Abstriche zu machen. Wir möchten die Behörde mit Technologie modernisieren und dabei unsere Goldstandard-Schwellenwerte für die Zulassung von Medikamenten, Geräten, Lebensmitteln, Kosmetika und Tabak beibehalten."
Die FDA-Beamten sagten voraus, dass der Wandel zu "einem Anstieg der Arzneimittelentwicklung" führen werde. In ihrem am Mittwoch veröffentlichten Artikel stellen Makary und sein Stellvertreter fest, dass die Abschaffung der Zwei-Studien-Anforderung moderne Fortschritte widerspiegelt, die die Arzneimittelforschung "zunehmend präzise und wissenschaftlich" gemacht haben. "In diesem Zusammenhang ergibt eine übermäßige Abhängigkeit von zwei Studien keinen Sinn mehr", schreiben sie. "Im Jahr 2026 gibt es mächtige alternative Wege, um sicherzustellen, dass unsere Produkte den Menschen helfen, länger oder besser zu leben, als von Herstellern zu verlangen, sie erneut zu testen."
Der Zwei-Studien-Standard für Medikamente stammt aus den frühen 1960er Jahren, als der Kongress ein Gesetz verabschiedete, das die FDA verpflichtete, Daten aus "angemessenen und gut kontrollierten Untersuchungen" zu prüfen, bevor neue Medikamente zugelassen werden. Jahrzehntelang interpretierte die Behörde diese Anforderung als mindestens zwei Studien, vorzugsweise mit einer großen Anzahl von Patienten und einer signifikanten Nachbeobachtungszeit. Der Grund für die Anforderung der zweiten Studie war, zu bestätigen, dass die Ergebnisse der ersten Studie kein Zufall waren und reproduziert werden konnten.
Aber ab den 1990er Jahren begann die FDA zunehmend, einzelne Studien für die Zulassung von Behandlungen für seltene oder tödliche Krankheiten zu akzeptieren, die Unternehmen oft nur schwer an einer großen Anzahl von Patienten testen können. In den letzten fünf Jahren wurden etwa 60 % der jährlich zugelassenen erstmaligen Medikamente auf der Grundlage einer einzigen Studie genehmigt. Der Wandel spiegelt Gesetze wider, die der Kongress verabschiedet hat und die die Regulierungsbehörden anweisen, bei der Prüfung von Medikamenten für schwerwiegende oder schwer zu behandelnde Erkrankungen flexibler zu sein.
Der ehemalige Arzneimitteldirektor der FDA sagte, die Änderung sei sinnvoll und spiegele den jahrzehntelangen Trend der FDA wider, sich für verschiedene lebensbedrohliche Krankheiten, einschließlich Krebs, auf eine Studie in Kombination mit unterstützenden Beweisen zu verlassen. "Der wissenschaftliche Punkt ist gut aufgenommen, dass wir, wenn wir zu einem besseren Verständnis von Biologie und Krankheit gelangen, nicht immer zwei Studien durchführen müssen", sagte der ehemalige Direktor, der das Arzneimittelzentrum der FDA etwa 20 Jahre lang leitete, bevor er 2024 in den Ruhestand ging.
Die am Mittwoch angekündigte neue Richtlinie wird hauptsächlich Medikamente für häufige Krankheiten betreffen, die bisher nicht für reduzierte Teststandards in Frage kamen. "Es sind nicht die Krebserkrankungen und die seltenen Krankheiten, die davon betroffen sein werden", bemerkte der ehemalige Direktor. "Die Behörde hat diese bereits auf der Grundlage einer einzigen Studie zugelassen."
Seit seiner Ankunft bei der Behörde im vergangenen April hat Makary eine Reihe von Richtlinien eingeleitet, die seiner Aussage nach die FDA-Prüfungen verkürzen werden, darunter die Verpflichtung zur Nutzung künstlicher Intelligenz durch die Mitarbeiter und die Anbietung von einmonatigen Arzneimittelbewertungen für neue Medikamente, die "nationalen Interessen" dienen. Er wies darauf hin, dass die FDA im letzten Jahr 67 Medikamente genehmigte, mehr als der 5-Jahres-Durchschnitt (65), der 10-Jahres-Durchschnitt (64) und der 15-Jahres-Durchschnitt (60).
Eine der großen Prioritäten der Behörde sei es, die Leerlaufzeit zu reduzieren, Technologie zu nutzen und Arzneimittelanträge zu priorisieren, sagte er und pries das Pilotprogramm National Priority Voucher Program an, das diese Probleme angeht. "Wir geben Gutscheine an Medikamente, die einen ungedeckten öffentlichen Gesundheitsbedarf erfüllen können, an Unternehmen, die Schritte in Richtung Erschwinglichkeit unternehmen - um es zusammenzufassen, würde ich sagen, an Medikamente, die bahnbrechende Medikamente sind", sagte Makary. "Geschwindigkeit hat für alle Therapien hohe Priorität, nicht nur für seltene Krankheiten. Im letzten Jahr haben wir das National Priority Voucher Program geschaffen, das die Überprüfung [von Medikamenten] von 10 bis 12 Monaten auf zwei Monate beschleunigen kann", fügte Makary hinzu. Er bemerkte, dass etwa ein Drittel der Empfänger des Gutscheinprogramms für seltene Krankheiten bestimmt sind.
Ein Medikament, das im Rahmen des Programms auf eine mögliche Zulassung hin bewertet wird, ist eine Gentherapie namens DB-OTO für eine angeborene Form von Taubheit. "Wenn man eine erstaunliche Reihe von Ergebnissen sieht, wie sie im New England Journal of Medicine berichtet wurde, dann ist das die Art von bahnbrechenden Erkenntnissen, die wir den Patienten schnell zur Verfügung gestellt sehen wollen, ohne bei der Sicherheit Abstriche zu machen", bemerkte er.
Der jüngste Ansatz der FDA-Führung steht im Kontrast zu den jüngsten Maßnahmen der Behörde zu Impfstoffen, Gentherapien und anderen Behandlungen. Letzte Woche lehnte die Impfstoffabteilung der FDA den Antrag von Moderna für einen neuen mRNA-Grippeimpfstoff ab und erklärte, dessen klinische Studie sei unzureichend. Dann kehrte die Behörde am Mittwoch ihren Kurs um und sagte, sie werde den Impfstoff prüfen, nachdem Moderna zugestimmt habe, eine zusätzliche Studie an älteren Menschen durchzuführen. Unabhängig davon hat der Stellvertreter eine Reihe experimenteller Gentherapien und Biotech-Medikamente abgelehnt und die Notwendigkeit zusätzlicher Studien oder eindeutigerer Beweise angeführt.
Der ehemalige Arzneimitteldirektor sagte, die Arzneimittelindustrie müsse abwarten, ob sich der Ansatz der FDA zu vielversprechenden experimentellen Therapien ändert. "Die Umsetzung wird alles entscheiden", sagte sie. "Da der Ansatz der Behörde unklar ist und die Industrie bereits verwirrt ist, glaube ich nicht, dass dies zusätzliche Klarheit schafft."