FDA, 신약 승인 기준 완화…2개 임상시험 요구 폐지로 접근성 향상

식품의약국(FDA)이 신약 승인을 위해 2개의 엄격한 연구를 요구하는 오랜 기준을 폐지할 계획이다. 이는 특정 의료 제품의 가용성을 가속화하겠다고 약속한 당국자들의 최근 변화 중 최신 사례다.

앞으로 FDA의 "기본 입장"은 신약 및 기타 새로운 건강 제품에 대해 1개의 연구를 요구하는 것이 될 것이라고 FDA 국장 마티 마카리 박사와 수석 부국장이 수요일 발표된 뉴잉글랜드 의학 저널 기사에서 밝혔다. 이 발표는 마카리와 그의 팀이 관료주의를 줄이고 새로운 의약품의 가용성을 가속화한다는 명시된 목표로 FDA의 오랜 기준과 절차를 변경하는 최신 사례다.

"약물이 시장에 출시되는 데 10~12년이 걸린다는 가정에 도전하고 싶다"고 마카리는 기자 회견에서 말했다. "우리는 안전성에서 어떤 타협도 없이 더 빠르게 진행될 수 있다고 믿는다. 우리는 기술로 기관을 현대화하면서 약물, 의료기기, 식품, 화장품, 담배 승인을 위한 금본위제 기준을 유지하고 싶다."

FDA 당국자들은 이 변화가 "약물 개발 급증"으로 이어질 것이라고 예측했다. 수요일 발표된 기사에서 마카리와 그의 부국장은 2개 임상시험 요구 기준 폐지가 약물 연구를 "점점 더 정밀하고 과학적으로" 만든 현대적 발전을 반영한다고 밝혔다. "이러한 환경에서 2개 임상시험에 대한 과도한 의존은 더 이상 의미가 없다"고 그들은 썼다. "2026년에는 제조사가 다시 테스트하도록 요구하는 것보다 우리 제품이 사람들이 더 오래 살거나 더 나은 삶을 살도록 도움이 된다는 확신을 느끼는 강력한 대안 방법들이 있다."

약물에 대한 2개 연구 기준은 1960년대 초로 거슬러 올라가며, 의회가 신약을 승인하기 전에 FDA가 "적절하고 잘 통제된 조사" 데이터를 검토하도록 요구하는 법률을 통과시킨 시기다. 수십 년 동안 기관은 이 요구사항을 최소 2개의 연구, 가능하면 많은 수의 환자와 상당한 추적 관찰 기간을 의미하는 것으로 해석했다. 두 번째 연구를 요구한 이유는 첫 번째 임상시험 결과가 우연이 아니며 재현될 수 있음을 확인하기 위해서였다.

그러나 1990년대부터 FDA는 제약사들이 많은 수의 환자에게 테스트하기 어려운 희귀 또는 치명적 질환 치료제 승인을 위해 단일 연구를 점점 더 수용하기 시작했다. 최근 5년간 매년 승인된 최초 유형 약물의 약 60%가 단일 연구를 기반으로 승인받았다. 이 변화는 심각하거나 치료하기 어려운 상태에 대한 약물을 검토할 때 규제 당국이 더 유연해야 한다고 지시한 의회 통과 법률을 반영한다.

FDA 전 약물국장은 이 변화가 타당하며 FDA가 암을 포함한 다양한 생명을 위협하는 질환에 대해 하나의 임상시험과 보조 증거에 의존하는 수십 년간의 움직임을 반영한다고 말했다. "생물학과 질병에 대한 이해가 높아질수록 항상 2개의 임상시험을 할 필요가 없다는 과학적 관점은 잘 받아들여진다"고 2024년 은퇴하기 전 약 20년간 FDA 약물 센터를 이끈 전 국장은 말했다.

수요일 발표된 새 정책은 이전에 감축된 테스트 기준에 적합하지 않았던 일반 질환 약물에 주로 영향을 미칠 것이다. "이것이 영향을 미치는 것은 암과 희귀 질환이 아니다"라고 전 국장은 지적했다. "기관은 이미 단일 임상시험으로 이를 승인해 왔다."

작년 4월 기관에 도착한 이후 마카리는 직원들의 인공지능 사용 의무화와 "국가적 이익"을 위한 새로운 약물에 대한 1개월 약물 평가 제공을 포함해 FDA 검토를 단축할 것이라고 말하는 일련의 지침을 시작했다. 그는 FDA가 작년 67개 약물을 승인했는데, 이는 5년 평균(65개), 10년 평균(64개), 15년 평균(60개)보다 많다고 언급했다.

기관의 큰 우선순위 중 하나는 유휴 시간을 줄이고 기술을 사용하며 약물 신청을 우선순위화하는 것이라고 그는 말하며, 이러한 문제를 해결하는 파일럿 국가 우선 순위 바우처 프로그램을 강조했다. "우리는 미충족 공중보건 요구를 충족할 수 있는 약물, 가격 접근성 향상을 위한 조치를 취하는 기업 - 요약하면 게임 체인저 약물에 바우처를 제공하고 있다"고 마카리는 말했다. "속도는 희귀 질환뿐만 아니라 모든 치료법에 대한 높은 우선순위다. 작년에 우리는 국가 우선 순위 바우처 프로그램을 만들어 [약물] 검토를 10~12개월에서 2개월로 가속화할 수 있다"고 마카리는 덧붙였다. 그는 바우처 프로그램 수혜자의 약 3분의 1이 희귀 질환을 위한 것이라고 언급했다.

이 프로그램 하에 가능한 승인을 위해 평가 중인 한 약물은 선천성 난청에 대한 DB-OTO로 알려진 유전자 치료제다. "뉴잉글랜드 의학 저널에 보고된 것처럼 놀라운 결과 세트를 볼 때, 그것이 바로 우리가 안전성에서 어떤 타협도 없이 환자에게 신속하게 전달되기를 원하는 게임 체인저 발견 유형이다"라고 그는 지적했다.

FDA 지도부의 최신 접근 방식은 백신, 유전자 치료 및 기타 치료에 대한 기관의 최근 조치와 대조된다. 지난주 FDA 백신 부서는 Moderna의 새로운 mRNA 독감 백신 신청을 수락하지 않았으며, 그 임상시험이 불충분하다고 말했다. 그런 다음 수요일 기관은 Moderna가 노인을 대상으로 추가 연구를 수행하기로 동의한 후 백신을 검토하겠다고 말하며 방향을 전환했다. 별도로 부국장은 추가 연구나 더 확실한 증거 필요를 이유로 일련의 실험적 유전자 치료 및 바이오테크 약물을 거부했다.

전 약물국장은 제약 산업이 FDA의 유망한 실험적 치료 접근 방식이 변화하는지 지켜봐야 할 것이라고 말했다. "실행이 전부일 것"이라고 그녀는 말했다. "기관의 접근 방식이 불분명하고 산업계가 이미 당혹스러워하기 때문에 이것이 어떤 명확성을 더해주지 않을 것이라고 생각한다."