FDA政策转变：允许基于单一关键试验批准新药
FDA现在将允许基于单一关键试验而非两项试验批准新药，这一政策变化已在《新英格兰医学杂志》论文中得到确认。新指南仍要求确证性证据，并重点关注试验设计质量，旨在降低开发成本并加速药物上市。FDA官员认为，这种方法实际上可能通过将审查重点放在单一精心设计的研究上来提高标准。
美国食品药品监督管理局将允许申办方仅凭一项关键试验而非两项试验提交药物批准申请，这标志着监管标准的重大变化。FDA生物制品评价与研究中心主任Vinay Prasad博士和FDA首席官员Marty Makary博士在《新英格兰医学杂志》发表的论文确认了FDA标准的这一变化。
虽然美国法律自1997年起就规定，当得到确证性证据支持时，批准可以基于一项充分且良好对照的研究，但FDA的标准一直依赖于两项关键试验。根据新指南，单一关键试验仍需结合确证性证据，批准过程将更严格地关注对照组、终点、效应大小和统计方案。
论文指出，此举将"大幅降低申办方成本"并"加速药物上市"。估计显示，单一关键研究的成本可能在3000万至1.5亿美元之间。Makary和Prasad补充说，通过降低药物开发商的资本成本，这应能减少"为日常美国人高昂且不断上涨的药品价格提供理由"。
Prasad和Makary承认，这一指南可能会遭到批评，认为FDA"正在放宽标准"，但两人不同意这种观点。"首先，FDA从来都不是完美的，即使默认要求两项试验，FDA也已批准了众多后来被发现存在严重安全问题或缺乏疗效的产品，"论文写道。
两人继续说："其次，正如我们所指出的，如果试验设计的所有其他方面都存在缺陷，临床试验的数量并不能保证有效推断。如果对照组不合格、终点可疑、统计方案事后生成、统计功效不足，或以上所有情况都存在，即使有两项、三项或四项研究，也可能得出错误结论。"
他们补充说，通过将重点放在单一研究上，实际上可能会提高FDA的标准并降低风险，因为更多的注意力将放在这一项试验上。仍会有需要两项试验的情况，例如，如果一项研究被认为是"机制模糊、多能性或非特异性；如果它影响不稳定、短期或替代终点；或者如果试验存在某些潜在限制或缺陷"。
虽然已有基于单一关键试验批准药物的案例，但Prasad和Makary表示，制造商对于在何种情况下这是可接受的"存在困惑"，这就是为什么这一政策将适用于所有疗法。除了传统批准外，这一灵活性还将适用于突破性疗法计划认定、加速批准和优先审评途径。