FDA、新薬承認の二重試験要件を撤廃へ アクセス加速を目指す
FDAは新薬承認に必要な厳格な試験を2件から1件に変更する方針を発表した。マーティ・マカリー長官は、この変更が現代の科学的進歩を反映し、安全性を損なうことなく医薬品の利用可能性を加速させることを目的としていると述べた。この方針転換は、希少疾患や致死的疾患に対する柔軟性の高まりを経て行われ、近年では画期的な新薬の約60％が単一試験に基づいて承認されている。
食品医薬品局（FDA）は、新薬承認に必要な厳格な試験を2件から1件に変更する方針を発表した。これは、特定の医療製品の利用可能性を加速させることを約束する当局者による最新の変更である。今後、FDAの「デフォルトの立場」は、新薬やその他の革新的な健康製品に対して1件の試験を要求することになる、とFDA長官のマーティ・マカリー博士とトップ副長官が水曜日にNew England Journal of Medicineに掲載した記事で述べた。この発表は、マカリーと彼のチームが、官僚主義を削減し新薬の利用可能性を加速させるという表明された目標のもと、FDAの長年の基準と手続きを変更する最新の例である。
「医薬品が市場に出るまでに10年から12年かかるとの前提に挑戦したい」とマカリーは記者会見で述べた。「安全性を犠牲にすることなく、より迅速に行えると信じている。技術で当局を近代化しつつ、医薬品、医療機器、食品、化粧品、タバコの承認におけるゴールドスタンダードの閾値を維持したい」
FDA当局者は、この方針転換が「医薬品開発の急増」につながると予測した。水曜日に掲載された記事で、マカリーと副長官は、二重試験要件の撤廃が、医薬品研究を「ますます精密で科学的」にした現代の進歩を反映していると述べている。「この状況では、二重試験への過度な依存はもはや意味をなさない」と彼らは書いている。「2026年には、製造業者に再度試験させるよりも、製品が人々の寿命を延ばしたり生活の質を向上させたりすることを確信するための強力な代替方法がある」
医薬品の二重試験基準は1960年代初頭に遡り、議会が新薬承認前にFDAが「適切で十分に管理された調査」からのデータを審査することを義務付ける法律を可決した。数十年にわたり、当局はこの要件を少なくとも2件の研究、できれば多数の患者と十分な追跡期間を伴うものと解釈してきた。2件目の試験を要求する理由は、最初の試験結果が偶然ではなく再現可能であることを確認するためだった。
しかし1990年代から、FDAは希少疾患や致死的疾患の治療薬承認に対して、企業が多数の患者で試験するのが困難な場合に、単一試験を受け入れるようになった。過去5年間で、毎年承認された画期的な新薬の約60％が単一試験に基づいて承認されている。この方針転換は、重篤または治療困難な状態の医薬品審査において規制当局がより柔軟であることを指示する議会可決法を反映している。
FDAの元医薬品局長は、この変更は理にかなっており、がんを含む様々な生命を脅かす疾患に対して、1件の試験と補足的な証拠に依存するFDAの数十年にわたる動きを反映していると述べた。「生物学と疾患に対する理解が深まるにつれて、常に二重試験を行う必要はないという科学的な観点は正しい」と、2024年に退職するまで約20年間FDA医薬品センターを率いた元局長は述べた。
水曜日に発表された新政策は主に、これまで試験基準の緩和対象ではなかった一般的な疾患の治療薬に影響を与える。「影響を受けるのはがんや希少疾患ではない」と元局長は指摘した。「当局はすでにそれらを単一試験で承認している」
昨年4月に当局に着任して以来、マカリーはFDA審査を短縮すると述べる一連の指令を発出しており、職員による人工知能の使用義務化や、「国家的利益」に資する新薬に対する1か月の医薬品評価提供を含んでいる。彼は、FDAが昨年67の医薬品を承認し、5年平均（65）、10年平均（64）、15年平均（60）を上回ったと指摘した。
当局の大きな優先事項の一つは、アイドル時間の削減、技術の活用、医薬品申請の優先順位付けであると彼は述べ、これらの問題に対処するパイロットの国家優先バウチャープログラムを宣伝した。「公衆衛生上の未充足ニーズを満たせる医薬品、手頃な価格への取り組みを行う企業——要約すれば、ゲームチェンジャーとなる医薬品にバウチャーを与えている」とマカリーは述べた。「迅速性は希少疾患だけでなく、すべての治療法にとって高い優先事項だ。昨年、審査期間を10～12か月から2か月に短縮できる国家優先バウチャープログラムを創設した」とマカリーは付け加えた。バウチャープログラム受給者の約3分の1が希少疾患向けであると指摘した。
このプログラムの下で承認可能性を評価されている医薬品の一つは、先天性難聴の遺伝子治療薬DB-OTOである。「New England Journal of Medicineで報告されたような驚くべき結果を見たとき、安全性を犠牲にすることなく迅速に患者に届けたいと思うタイプのゲームチェンジャーとなる発見だ」と彼は指摘した。
FDA指導部の最新のアプローチは、ワクチン、遺伝子治療、その他の治療法に関する当局の最近の行動とは対照的である。先週、FDAのワクチン部門はModernaの新規mRNAインフルエンザワクチンの申請を受け入れず、臨床試験が不十分であると述べた。その後水曜日、当局は方針を転換し、Modernaが高齢者での追加試験を実施することに同意した後、ワクチンを審査すると述べた。別途、副長官は追加試験やより確定的な証拠の必要性を理由に、一連の実験的遺伝子治療薬やバイオテクノロジー医薬品を却下している。
元医薬品局長は、医薬品業界は有望な実験的治療法に対するFDAのアプローチが変化するかどうか様子を見る必要があると述べた。「実施がすべてだ」と彼女は言った。「当局のアプローチは不明確で、業界はすでに困惑しているため、これが何らかの明かりを灯すとは思わない」