FDA elimina exigência de dois estudos para aprovação de medicamentos visando acelerar acesso
A FDA vai abandonar sua exigência de longa data por dois estudos rigorosos para aprovar novos medicamentos, adotando como posição padrão a necessidade de apenas um estudo. O comissário Marty Makary afirma que a mudança reflete avanços científicos modernos e visa acelerar a disponibilidade de medicamentos sem comprometer a segurança. A mudança segue décadas de flexibilidade crescente para doenças raras e fatais, com cerca de 60% dos medicamentos pioneiros já aprovados com base em estudos únicos nos últimos anos.
A Food and Drug Administration (FDA) planeja abandonar seu padrão de longa data de exigir dois estudos rigorosos para obter aprovação de novos medicamentos, a mais recente mudança de funcionários que prometem acelerar a disponibilidade de certos produtos médicos. A partir de agora, a "posição padrão" da FDA será exigir um estudo para novos medicamentos e outros produtos de saúde inovadores, escreveram o comissário da FDA, Dr. Marty Makary, e um alto subordinado em um artigo do New England Journal of Medicine publicado na quarta-feira. O anúncio é o exemplo mais recente de Makary e sua equipe mudando padrões e procedimentos de longa data da FDA com o objetivo declarado de reduzir a burocracia e acelerar a disponibilidade de novos medicamentos.
"Queremos desafiar a suposição de que leva de 10 a 12 anos para um medicamento chegar ao mercado", disse Makary durante uma coletiva de imprensa com repórteres. "Acreditamos que isso pode ser feito mais rapidamente sem cortar caminhos na segurança. Gostaríamos de modernizar a agência com tecnologia, mantendo nossos padrões de ouro para aprovar medicamentos, dispositivos, alimentos, cosméticos e tabaco."
Os funcionários da FDA previram que a mudança levaria a "um aumento no desenvolvimento de medicamentos". Em seu artigo publicado na quarta-feira, Makary e seu subordinado afirmam que abandonar a exigência de dois estudos reflete avanços modernos que tornaram a pesquisa de medicamentos "cada vez mais precisa e científica". "Nesse contexto, a dependência excessiva de dois estudos não faz mais sentido", escrevem eles. "Em 2026, existem formas alternativas poderosas de nos assegurarmos de que nossos produtos ajudam as pessoas a viver mais ou melhor do que exigir que os fabricantes os testem novamente."
O padrão de dois estudos para medicamentos remonta ao início dos anos 1960, quando o Congresso aprovou uma lei exigindo que a FDA revisasse dados de "investigações adequadas e bem controladas" antes de liberar novos medicamentos. Por décadas, a agência interpretou esse requisito como significando pelo menos dois estudos, preferencialmente com um grande número de pacientes e tempo significativo de acompanhamento. A razão para exigir o segundo estudo era confirmar que os resultados do primeiro estudo não eram uma coincidência e poderiam ser reproduzidos.
Mas, a partir dos anos 1990, a FDA começou cada vez mais a aceitar estudos únicos para a aprovação de tratamentos para doenças raras ou fatais que as empresas muitas vezes lutam para testar em grandes números de pacientes. Nos últimos cinco anos, aproximadamente 60% dos medicamentos pioneiros aprovados anualmente foram liberados com base em um único estudo. A mudança reflete leis aprovadas pelo Congresso que orientaram os reguladores a serem mais flexíveis ao revisar medicamentos para condições graves ou difíceis de tratar.
O ex-diretor de medicamentos da FDA disse que a mudança faz sentido e reflete a mudança de décadas da FDA em direção à confiança em um estudo, combinado com evidências de apoio, para várias doenças com risco de vida, incluindo câncer. "O ponto científico é bem aceito de que, à medida que avançamos para uma maior compreensão da biologia e da doença, não precisamos fazer dois estudos o tempo todo", disse o ex-diretor, que liderou o centro de medicamentos da FDA por cerca de 20 anos antes de se aposentar em 2024.
A nova política anunciada na quarta-feira afetará principalmente medicamentos para doenças comuns que anteriormente não eram elegíveis para padrões reduzidos de teste. "Não são os cânceres e as doenças raras que serão afetados por isso", observou o ex-diretor. "A agência já vem aprovando esses com base em um único estudo."
Desde sua chegada à agência em abril do ano passado, Makary lançou uma série de diretrizes que, segundo ele, encurtarão as revisões da FDA, incluindo a obrigatoriedade do uso de inteligência artificial pelos funcionários e a oferta de avaliações de medicamentos de um mês para novos medicamentos que atendam a "interesses nacionais". Ele observou que a FDA aprovou 67 medicamentos no ano passado, mais do que a média de 5 anos (65), a média de 10 anos (64) e a média de 15 anos (60).
Uma das grandes prioridades da agência é reduzir o tempo ocioso, usar tecnologia e priorizar os pedidos de medicamentos, disse ele, elogiando o programa piloto National Priority Voucher Program, que aborda essas questões. "Estamos dando vouchers para medicamentos que podem atender a uma necessidade de saúde pública não atendida, empresas que estão dando passos em direção à acessibilidade - para resumir, eu diria medicamentos que são medicamentos revolucionários", disse Makary. "A velocidade é uma alta prioridade para todas as terapias, não apenas para doenças raras. No ano passado, criamos o National Priority Voucher Program, que pode acelerar a revisão [de medicamentos] de 10 a 12 meses para dois meses", acrescentou Makary. Ele observou que cerca de um terço dos beneficiários do programa de vouchers são para doenças raras.
Um medicamento que está sendo avaliado para possível aprovação sob o programa é uma terapia gênica conhecida como DB-OTO para uma forma congênita de surdez. "Quando você vê um conjunto incrível de resultados, como foi relatado no New England Journal of Medicine, esse é o tipo de descoberta revolucionária que queremos ver entregue aos pacientes rapidamente, sem cortar caminhos na segurança", observou ele.
A abordagem mais recente da liderança da FDA contrasta com as ações recentes da agência sobre vacinas, terapias gênicas e outros tratamentos. Na semana passada, a divisão de vacinas da FDA se recusou a aceitar o pedido da Moderna para uma nova vacina de mRNA contra gripe, dizendo que seu estudo clínico era insuficiente. Então, na quarta-feira, a agência reverteu o curso, dizendo que revisaria a vacina depois que a Moderna concordou em realizar um estudo adicional em pessoas mais velhas. Separadamente, o subordinado rejeitou uma série de terapias gênicas experimentais e medicamentos de biotecnologia, citando a necessidade de estudos adicionais ou evidências mais definitivas.
O ex-diretor de medicamentos disse que a indústria farmacêutica terá que esperar para ver se a abordagem da FDA para terapias experimentais promissoras muda. "A implementação será tudo", disse ela. "Como a abordagem da agência não é clara, e a indústria já está perplexa, não acho que isso acrescente qualquer esclarecimento."