FDA批准Tregzi细胞疗法预防血癌患者慢性移植物抗宿主病
美国FDA已批准Tregzi（一种供体来源的T细胞免疫疗法），用于降低高风险血癌成人患者干细胞移植后发生慢性移植物抗宿主病的风险。在一项关键试验中，78%的接受者一年后存活且无严重慢性GVHD，而标准移植组为38.4%。
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Tregzi（同种异体调节性T细胞免疫疗法，原名Orca-T）用于患有高风险血癌（如急性淋巴细胞白血病[ALL]）的成人患者。该疗法旨在提高无慢性移植物抗宿主病（GVHD）的生存率，GVHD是干细胞移植的一种严重并发症。
该产品由三种供体来源的细胞群组合而成：造血干细胞和祖细胞（HSPC）、调节性T细胞（Treg）和常规T细胞，全部来自单个8/8 HLA匹配的供体。Treg有助于平衡免疫反应，降低慢性GVHD的风险，而HSPC使患者能够重建血液和免疫功能。
该批准得到了随机PRECISION-T研究的支持，该研究纳入187名血癌成人患者，包括ALL和骨髓增生异常综合征（MDS）。在移植后一年，接受Tregzi治疗的患者中有78%仍然存活且无中重度慢性GVHD，而接受常规干细胞移植的患者为38.4%。将死亡作为竞争风险考虑后，Tregzi组严重慢性GVHD的发生率为12.6%，对照组为44%。
FDA生物制品评估与研究中心代理主任指出，慢性GVHD“长期以来一直是移植后最令人恐惧且难以预防的并发症之一”。
不良事件与典型的移植后并发症基本一致，主要是感染。未观察到严重的输注反应或移植物衰竭。
Tregzi已获得FDA的孤儿药和再生医学先进疗法双重认定。