FDA, 혈액암 환자 만성 GVHD 예방 Tregzi 세포 치료제 승인
FDA는 고위험 혈액암 성인 환자의 줄기세포 이식 후 만성 이식편대숙주병(GVHD) 위험을 줄이기 위해 기증자 유래 T-세포 면역치료제인 Tregzi를 승인했다. 주요 임상시험에서 Tregzi 투여군의 78%가 1년 후 중증 만성 GVHD 없이 생존한 반면, 표준 이식군은 38.4%에 그쳤다.
미국 식품의약국(FDA)은 급성 림프구성 백혈병(ALL)과 같은 고위험 혈액암 성인 환자를 대상으로 Tregzi(동종 조절 T-세포 면역치료제, 이전 명칭 Orca-T)를 승인했다. 이 치료법은 줄기세포 이식의 심각한 합병증인 만성 이식편대숙주병(GVHD) 없는 생존율을 개선하기 위한 것이다.
이 제품은 단일 8/8 HLA 일치 기증자로부터 유래된 세 가지 세포 집단, 즉 조혈 줄기 및 전구 세포(HSPC), 조절 T 세포(Treg), 그리고 일반 T 세포로 구성된다. Treg는 면역 반응을 조절하고 만성 GVHD 위험을 줄이는 데 도움을 주며, HSPC는 환자가 혈액 및 면역 기능을 재건할 수 있게 한다.
이 승인은 ALL 및 골수이형성증후군(MDS)을 포함한 혈액암 환자 187명을 대상으로 한 무작위 PRECISION-T 연구 결과에 기반한다. 이식 1년 후, Tregzi를 투여받은 환자의 78%가 중등도 또는 중증 만성 GVHD 없이 생존한 반면, 기존 줄기세포 이식을 받은 환자는 38.4%였다. 사망을 경쟁 위험으로 고려했을 때, 중증 만성 GVHD 발생률은 Tregzi군에서 12.6%, 대조군에서 44%였다.
FDA 생물의약품평가연구센터의 권한대행 소장은 만성 GVHD가 "이식 후 가장 두렵고 예방하기 어려운 합병증 중 하나로 오랫동안 여겨져 왔다"고 밝혔다.
이상반응은 대체로 전형적인 이식 후 합병증(주로 감염)과 일치했다. 심각한 주입 반응이나 이식 실패는 관찰되지 않았다.
Tregzi는 FDA로부터 희귀의약품 및 재생의학 첨단치료제 지정을 모두 받았다.