FDA、血液がん患者の慢性GVHD予防にTregzi細胞療法を承認
FDAは、高リスク血液がんの成人を対象に、幹細胞移植後の慢性移植片対宿主病（GVHD）のリスクを低減するために、ドナー由来T細胞免疫療法であるTregziを承認した。主要試験では、Tregzi投与群の78％が1年後に重症慢性GVHDを発症せず生存していたのに対し、標準移植群では38.4％であった。
米国食品医薬品局（FDA）は、急性リンパ芽球性白血病（ALL）などの高リスク血液がんの成人を対象に、Tregzi（同種制御性T細胞免疫療法、旧称Orca-T）を承認した。本治療は、幹細胞移植の重篤な合併症である慢性移植片対宿主病（GVHD）を発症せずに生存する期間を改善することを目的としている。
本製品は、ドナー由来の3つの細胞集団、すなわち造血幹前駆細胞（HSPC）、制御性T細胞（Treg）、および従来のT細胞から構成され、すべて単一の8/8 HLA一致ドナーから採取される。Tregは免疫応答のバランスを整え、慢性GVHDのリスクを低減する一方、HSPCは患者の血液と免疫機能の再構築を可能にする。
承認は、ALLや骨髄異形成症候群（MDS）を含む血液がん患者187人を対象とした無作為化PRECISION-T試験に基づく。移植後1年時点で、Tregzi投与群の78％が中等度または重度の慢性GVHDを発症せず生存していたのに対し、従来の幹細胞移植を受けた群では38.4％であった。死亡を競合リスクとして考慮すると、重症慢性GVHDの発生率はTregzi群で12.6％、対照群で44％であった。
FDA生物製剤評価研究センターの代理所長は、慢性GVHDは「移植後、長い間最も恐れられ、予防が困難な合併症の一つ」であると指摘した。
有害事象は主に感染症など、移植後の典型的な合併症とほぼ一致していた。重篤な注入反応や生着不全は認められなかった。
TregziはFDAからオーファンドラッグおよび再生医療先進治療の指定を受けている。