FDA aprova terapia celular Tregzi para prevenir DECH crônica em pacientes com câncer no sangue
O FDA aprovou o Tregzi, uma imunoterapia de células T derivada de doador, para reduzir o risco de doença crônica do enxerto contra hospedeiro após transplante de células-tronco em adultos com cânceres hematológicos de alto risco. Em um estudo pivotal, 78% dos receptores estavam vivos e livres de DECH crônica grave em um ano contra 38,4% com transplante padrão.
A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o Tregzi (imunoterapia de células T reguladoras alogênicas, anteriormente Orca-T) para adultos com cânceres sanguíneos de alto risco, como leucemia linfoblástica aguda (LLA). A terapia visa melhorar a sobrevida livre de doença crônica do enxerto contra hospedeiro (DECH crônica), uma complicação grave do transplante de células-tronco.
O produto é composto por três populações celulares derivadas do doador: células-tronco hematopoiéticas e progenitoras (HSPCs), células T reguladoras (Tregs) e células T convencionais, todas de um único doador compatível 8/8 HLA. As Tregs ajudam a equilibrar as respostas imunes e reduzem o risco de DECH crônica, enquanto as HSPCs permitem que o paciente reconstrua a função sanguínea e imune.
A aprovação foi apoiada pelo estudo randomizado PRECISION-T em 187 adultos com cânceres sanguíneos, incluindo LLA e síndromes mielodisplásicas (SMD). Um ano após o transplante, 78% dos pacientes que receberam Tregzi permaneceram vivos e livres de DECH crônica moderada ou grave, em comparação com 38,4% daqueles que receberam transplante convencional de células-tronco. Considerando a morte como risco competitivo, a incidência de DECH crônica grave foi de 12,6% no braço Tregzi versus 44% no braço controle.
O diretor interino do Centro de Avaliação e Pesquisa de Produtos Biológicos da FDA observou que a DECH crônica "há muito tempo é uma das complicações mais temidas e difíceis de prevenir" após o transplante.
Os eventos adversos foram amplamente consistentes com complicações típicas pós-transplante, principalmente infecções. Nenhuma reação grave à infusão ou falha de enxerto foi observada.
O Tregzi possui as designações de Medicamento Órfão e Terapia Avançada de Medicina Regenerativa da FDA.