FDA genehmigt Tregzi-Zelltherapie zur Vorbeugung chronischer GVHD bei Blutkrebspatienten
Die FDA hat Tregzi, eine von Spendern stammende T-Zell-Immuntherapie, zugelassen, um das Risiko einer chronischen Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit nach Stammzelltransplantation bei Erwachsenen mit Hochrisiko-Blutkrebs zu senken. In einer entscheidenden Studie waren nach einem Jahr 78 % der Behandelten am Leben und frei von schwerer chronischer GVHD, verglichen mit 38,4 % bei Standardtransplantation.
Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat Tregzi (allogene regulatorische T-Zell-Immuntherapie, ehemals Orca-T) für Erwachsene mit Hochrisiko-Blutkrebs wie akuter lymphoblastischer Leukämie (ALL) zugelassen. Die Therapie soll das Überleben ohne chronische Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit (GVHD), eine schwerwiegende Komplikation der Stammzelltransplantation, verbessern.
Das Produkt wird aus drei von Spendern stammenden Zellpopulationen hergestellt: hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen (HSPCs), regulatorischen T-Zellen (Tregs) und konventionellen T-Zellen, alle von einem einzigen 8/8 HLA-gematchten Spender. Tregs helfen, Immunantworten auszugleichen und das Risiko einer chronischen GVHD zu senken, während HSPCs dem Patienten ermöglichen, Blut- und Immunfunktionen wiederherzustellen.
Die Zulassung wurde durch die randomisierte PRECISION-T-Studie an 187 Erwachsenen mit Blutkrebs, einschließlich ALL und myelodysplastischen Syndromen (MDS), gestützt. Ein Jahr nach der Transplantation waren 78 % der mit Tregzi behandelten Patienten am Leben und frei von moderater oder schwerer chronischer GVHD, verglichen mit 38,4 % der Patienten, die eine herkömmliche Stammzelltransplantation erhielten. Unter Berücksichtigung des Todes als konkurrierendes Risiko lag die Inzidenz schwerer chronischer GVHD im Tregzi-Arm bei 12,6 % gegenüber 44 % im Kontrollarm.
Der amtierende Direktor des Center for Biologics Evaluation and Research der FDA wies darauf hin, dass die chronische GVHD „seit jeher eine der gefürchtetsten und am schwierigsten zu verhindernden Komplikationen“ nach einer Transplantation sei.
Nebenwirkungen entsprachen weitgehend den typischen Komplikationen nach einer Transplantation, hauptsächlich Infektionen. Es wurden keine schweren Infusionsreaktionen oder Transplantatversagen beobachtet.
Tregzi besitzt sowohl die Orphan-Drug- als auch die Regenerative-Medicine-Advanced-Therapy-Auszeichnungen der FDA.