La FDA approuve la thérapie cellulaire Tregzi pour prévenir la GVHD chronique chez les patients atteints de cancers du sang
La FDA a approuvé Tregzi, une immunothérapie à base de lymphocytes T dérivés du donneur, pour réduire le risque de réaction chronique du greffon contre l'hôte après une greffe de cellules souches chez les adultes atteints de cancers du sang à haut risque. Dans un essai clé, 78 % des receveurs étaient en vie et exempts de GVHD chronique sévère à un an, contre 38,4 % avec une greffe standard.
La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé Tregzi (immunothérapie allogénique à base de lymphocytes T régulateurs, anciennement Orca-T) pour les adultes atteints de cancers du sang à haut risque, tels que la leucémie aiguë lymphoblastique (LAL). Ce traitement vise à améliorer la survie sans réaction chronique du greffon contre l'hôte (GVHD), une complication grave de la transplantation de cellules souches.
Le produit est assemblé à partir de trois populations cellulaires dérivées du donneur : les cellules souches hématopoïétiques et progénitrices (HSPC), les lymphocytes T régulateurs (Treg) et les lymphocytes T conventionnels, tous provenant d'un seul donneur HLA 8/8 apparié. Les Treg aident à équilibrer les réponses immunitaires et à réduire le risque de GVHD chronique, tandis que les HSPC permettent au patient de reconstruire les fonctions sanguines et immunitaires.
L'approbation a été soutenue par l'étude randomisée PRECISION-T menée chez 187 adultes atteints de cancers du sang, dont la LAL et les syndromes myélodysplasiques (SMD). Un an après la greffe, 78 % des patients ayant reçu Tregzi étaient en vie et sans GVHD chronique modérée ou sévère, contre 38,4 % de ceux ayant reçu une greffe de cellules souches conventionnelle. En tenant compte du décès comme risque concurrent, l'incidence de la GVHD chronique grave était de 12,6 % dans le bras Tregzi contre 44 % dans le bras témoin.
La directrice par intérim du Center for Biologics Evaluation and Research de la FDA a noté que la GVHD chronique « a longtemps été l'une des complications les plus redoutées et les plus difficiles à prévenir » après une greffe.
Les événements indésirables étaient largement conformes aux complications post-greffe typiques, principalement des infections. Aucune réaction sévère à la perfusion ni aucun échec de greffe n'ont été observés.
Tregzi détient les désignations de médicament orphelin et de thérapie avancée en médecine régénérative de la FDA.