La FDA aprueba la terapia celular Tregzi para prevenir la EICH crónica en pacientes con cáncer de sangre
La FDA ha aprobado Tregzi, una inmunoterapia de células T derivada del donante, para reducir el riesgo de enfermedad crónica de injerto contra huésped después de un trasplante de células madre en adultos con cánceres de sangre de alto riesgo. En un ensayo fundamental, el 78% de los receptores estaban vivos y libres de EICH crónica grave al año, frente al 38,4% con trasplante estándar.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado Tregzi (inmunoterapia alogénica de células T reguladoras, anteriormente Orca-T) para adultos con cánceres de sangre de alto riesgo, como la leucemia linfoblástica aguda (LLA). La terapia está destinada a mejorar la supervivencia libre de enfermedad crónica de injerto contra huésped (EICH), una complicación grave del trasplante de células madre.
El producto se ensambla a partir de tres poblaciones celulares derivadas del donante: células madre hematopoyéticas y progenitoras (HSPC), células T reguladoras (Treg) y células T convencionales, todas de un solo donante compatible HLA 8/8. Las Treg ayudan a equilibrar las respuestas inmunitarias y reducen el riesgo de EICH crónica, mientras que las HSPC permiten que el paciente reconstruya la función sanguínea e inmunitaria.
La aprobación se basó en el estudio aleatorizado PRECISION-T en 187 adultos con cánceres de sangre, incluyendo LLA y síndromes mielodisplásicos (SMD). Al año del trasplante, el 78% de los pacientes que recibieron Tregzi permanecieron vivos y libres de EICH crónica moderada o grave, en comparación con el 38,4% de aquellos que recibieron un trasplante convencional de células madre. Considerando la muerte como riesgo competitivo, la incidencia de EICH crónica grave fue del 12,6% en el grupo de Tregzi frente al 44% en el grupo de control.
El director interino del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA señaló que la EICH crónica "ha sido durante mucho tiempo una de las complicaciones más temidas y difíciles de prevenir" después del trasplante.
Los eventos adversos fueron en gran medida consistentes con las complicaciones típicas posteriores al trasplante, principalmente infecciones. No se observaron reacciones graves a la infusión ni fallos del injerto.
Tregzi posee tanto la designación de Medicamento Huérfano como la de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa de la FDA.