FDA批准Pivekimab Sunirine-pvzy (Decnupaz)治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤
FDA于2026年5月27日批准pivekimab sunirine-pvzy（Decnupaz）用于治疗成人母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN），基于CADENZA试验数据显示初治患者的CR/CRc率为69.7%。该药物携带肝毒性黑框警告，推荐剂量为每三周一次静脉注射0.045 mg/kg。
2026年5月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准pivekimab sunirine-pvzy（Decnupaz）——一种CD123靶向抗体与烷化剂偶联物——用于治疗成人母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）。该批准基于多中心、开放标签、单臂1/2期CADENZA试验（NCT03386513）的数据，该试验纳入33例初治患者和51例复发或难治性疾病患者。
在33例初治患者中，23例（69.7%；95% CI 51.3%-84.4%）达到完全缓解或临床完全缓解（CR/CRc），中位随访时间为21.5个月；CR/CRc的中位持续时间为9.7个月（95% CI 2.9-不可估计）。在51例复发或难治性患者中，中位随访24.1个月后CR/CRc率为15.7%（95% CI 7.0%-28.6%），CR/CRc中位持续时间为9.2个月（范围2.7-27.6+个月）。同一试验发表于《临床肿瘤学杂志》的数据显示，在20例初治主要分析人群中，总体缓解率为80%；在更广泛的33例一线治疗队列中，总体缓解率为85%，中位至缓解时间为1.4-1.5个月。在复发或难治性疾病中，总体缓解率为35%。
处方信息包含黑框警告，涉及肝毒性（包括肝静脉闭塞性疾病），以及关于输注相关反应、水肿、亚硫酸盐过敏反应和胚胎-胎儿毒性的警告和注意事项。试验中，79%的患者发生3级或以上不良事件；最常见的任意级别不良事件为外周水肿（54%）、疲劳（26%）、输注相关反应（26%）、恶心（20%）和低钾血症（20%）。两名患者发生血管闭塞性疾病；两人均康复但中止了治疗。
推荐剂量为pivekimab sunirine-pvzy 0.045 mg/kg，每三周一次（21天周期）经静脉输注约15-30分钟，根据患者实际体重计算，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
该申请获得优先审评资格，pivekimab sunirine-pvzy还被授予突破性疗法认定和孤儿药认定。FDA审评使用了评估辅助工具（Assessment Aid），这是申请人自愿提交以促进评估的材料。
BPDCN是一种超罕见且具有侵袭性的血液系统恶性肿瘤，治疗选择有限。历史上，采用源自急性白血病的化疗方案，但预后差且与治疗相关毒性相关；造血干细胞移植是唯一可能治愈的治疗方法，且常将老年患者排除在外。Pivekimab sunirine是一种同类首创的抗体药物偶联物，对肿瘤细胞具有高效力，且毒性较低。
该药物开发商AbbVie已宣布计划在2026年欧洲血液学协会（EHA）大会上展示新数据，包括一项关于CADENZA研究中基线有皮肤受累的BPDCN患者接受pivekimab sunirine治疗疗效的海报展示。