FDA, 모세포양 형질세포양 수지상세포 신생물 치료제 pivekimab sunirine-pvzy(Decnupaz) 승인
FDA는 2026년 5월 27일 BPDCN 성인 환자를 대상으로 pivekimab sunirine-pvzy(Decnupaz)를 승인했다. 이번 승인은 치료 경험이 없는 환자에서 69.7%의 CR/CRc율을 보인 CADENZA 임상시험 데이터에 근거했다.
2026년 5월 27일, 미국 식품의약국(FDA)은 CD123을 표적으로 하는 항체-알킬화제 접합체인 pivekimab sunirine-pvzy(Decnupaz)를 모세포양 형질세포양 수지상세포 신생물(BPDCN) 성인 환자에게 승인했다. 이번 승인은 치료 경험이 없는 33명의 환자와 재발성 또는 불응성 질환을 가진 51명의 환자를 포함한 다기관, 공개 라벨, 단일군 1/2상 CADENZA 임상시험(NCT03386513)의 데이터에 근거했다.
치료 경험이 없는 33명의 환자 중 23명(69.7%; 95% CI, 51.3%~84.4%)이 중앙 추적 관찰 기간 21.5개월에 완전 관해 또는 임상적 완전 관해(CR/CRc)를 달성했으며, CR/CRc의 중앙 지속 기간은 9.7개월(95% CI, 2.9~추정 불가)이었다. 재발성 또는 불응성 환자 51명에서는 중앙 추적 관찰 기간 24.1개월 후 CR/CRc율이 15.7%(95% CI, 7.0%~28.6%)였고, CR/CRc의 중앙 지속 기간은 9.2개월(범위: 2.7~27.6개월 이상)이었다. 같은 임상시험에서 Journal of Clinical Oncology에 발표된 데이터에 따르면 20명의 de novo(초치료) 1차 분석 모집단에서 전체 반응률은 80%였고, 33명의 1차 치료(frontline) 코호트에서는 85%였으며, 반응까지의 중앙 시간은 1.4~1.5개월이었다. 재발성 또는 불응성 질환에서 전체 반응률은 35%였다.
처방 정보에는 간정맥폐쇄질환을 포함한 간독성에 대한 박스 경고(Boxed Warning)와 주입 관련 반응, 부종, 아황산염 알레르기 반응, 배아-태아 독성에 대한 경고 및 주의사항이 포함되어 있다. 임상시험에서 3등급 이상의 이상반응이 환자의 79%에서 발생했다. 가장 흔한 모든 등급의 이상반응은 말초 부종(54%), 피로(26%), 주입 관련 반응(26%), 오심(20%), 저칼륨혈증(20%)이었다. 두 명의 환자에서 혈관폐쇄질환이 발생했으며, 두 환자 모두 회복되었지만 치료는 중단되었다.
권장되는 pivekimab sunirine-pvzy 용량은 환자의 실제 체중에 따라 계산하여 3주(21일 주기)마다 1회 약 15~30분에 걸쳐 정맥 투여하며, 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 나타날 때까지 지속한다.
이번 신청은 우선 심사 대상이었으며, pivekimab sunirine-pvzy는 혁신 치료제 및 희귀의약품 지정을 받았다. FDA 검토는 평가를 용이하게 하기 위해 신청자가 자발적으로 제출한 Assessment Aid(평가 지원 도구)를 사용했다.
BPDCN은 치료 옵션이 제한적인 초희귀 및 공격성 혈액암이다. 역사적으로 급성 백혈병에서 차용한 화학요법 요법이 사용되어 왔지만, 좋지 않은 결과와 치료 관련 독성과 연관되어 있다. 줄기세포 이식은 유일한 잠재적 완치 요법이며 종종 고령 환자에게는 적용되지 않는다. Pivekimab sunirine은 종양 세포에 대해 높은 효능을 가진 계열 최초(first-in-class)의 항체-약물 접합체이며, 더 적은 독성과 연관되어 있다.
이 약물을 개발한 AbbVie는 CADENZA 연구에서 기준선에서 피부 침범이 있는 BPDCN 환자에서 pivekimab sunirine의 효능에 관한 포스터 발표를 포함해 유럽혈액학회(EHA) 2026 총회에서 새로운 데이터를 발표할 계획이라고 발표했다.