Biogen的Litifilimab获FDA突破性疗法认定,2期数据将在AAD会议上公布

Biogen Inc. (纳斯达克股票代码:BIIB)于2026年1月28日宣布,美国食品药品监督管理局已授予litifilimab (BIIB059)突破性疗法认定,用于治疗皮肤型红斑狼疮(CLE)。该认定基于litifilimab的全部数据,包括2期LILAC研究的结果。该研究此前已发表在《新英格兰医学杂志》上,证明与安慰剂相比,litifilimab可降低皮肤型红斑狼疮患者的皮肤疾病活动度。

2026年3月19日,Biogen宣布将在3月27-31日举行的2026年美国皮肤病学会(AAD)年会上进行科学报告。会议将公布AMETHYST 2/3期研究Part A(2期)部分的最新突破性数据,重点展示litifilimab对皮肤型红斑狼疮疾病活动度的影响。题为"Litifilimab治疗皮肤型红斑狼疮(CLE)的有效性和安全性:2期研究AMETHYST Part A的24周结果"的最新突破性口头报告安排在3月28日星期六山地时间下午3:24/东部时间下午5:24在Bellco Theatre 3举行。AMETHYST研究2期(Part A)部分的结果与此前公布的2期LILAC研究结果共同支持了突破性疗法认定的获批。

Litifilimab是一种潜在首创的人源化IgG1单克隆抗体(mAb),靶向血液树突状细胞抗原2(BDCA2),也是首个在皮肤型红斑狼疮中显示阳性结果的在研疗法,这一结果在2期LILAC研究中得到证实。BDCA2是一种受体,主要表达于人类免疫细胞的一个亚群——浆细胞样树突状细胞(pDCs)。研究表明,litifilimab与BDCA2结合可减少pDCs产生的促炎分子,包括I型干扰素(IFN-I)以及其他细胞因子和趋化因子。这些促炎介质被认为在系统性红斑狼疮和皮肤型红斑狼疮的发病机制中发挥重要作用。

AMETHYST研究的3期部分将进一步评估litifilimab在皮肤型红斑狼疮中的疗效,目前正在按计划推进,预计2027年公布数据。AMETHYST是一项分为两部分的2/3期多中心、双盲、安慰剂对照、随机研究,旨在评估litifilimab相比安慰剂的有效性和安全性。该研究旨在评估litifilimab对活动性亚急性皮肤型红斑狼疮(SCLE)和/或慢性皮肤型红斑狼疮(CCLE)患者的疗效,这些患者对抗疟治疗难治或不耐受。研究的2期和3期部分各持续52周。受试者将被随机分配接受litifilimab或安慰剂皮下注射治疗,每四周一次,持续20周,并在第2周接受额外剂量。所有受试者将在第24周至第48周的28周延长治疗期内接受litifilimab治疗。

皮肤型红斑狼疮是一种严重的慢性自身免疫性皮肤病,可伴有或不伴有系统性表现。该疾病影响患者的日常生活,如不治疗可导致永久性瘢痕和毁容,且目前尚无靶向治疗选择。皮肤型红斑狼疮目前的标准治疗包括局部类固醇、抗疟药和免疫抑制剂。虽然现有治疗有助于控制症状,但无法改变疾病的进展。

FDA突破性疗法认定旨在加快治疗严重疾病药物的开发和审评。Litifilimab由Biogen科学家内部发现和开发,目前正在研究用于系统性红斑狼疮(SLE)和皮肤型红斑狼疮(CLE)的潜在治疗。Litifilimab是一种在研候选疗法,尚未获得任何监管机构批准,其安全性和有效性尚未确立。