FDA授予bezuclastinib联合sunitinib用于GIST突破性疗法认定
FDA已授予bezuclastinib联合sunitinib用于既往接受imatinib治疗的GIST患者突破性疗法认定。PEAK试验显示，该联合方案将疾病进展或死亡风险降低50%，中位无进展生存期为16.5个月，而sunitinib单药为9.2个月。
美国食品药品监督管理局（FDA）已授予bezuclastinib联合sunitinib用于既往接受过imatinib治疗的胃肠道间质瘤（GIST）患者的突破性疗法认定。这一认定基于PEAK试验结果；本月早些时候，FDA还同意在**实时肿瘤学审评（Real-Time Oncology Review）**项目下受理该公司的NDA。
PEAK试验显示，在主要终点无进展生存期方面，该方案具有显著且统计学意义极强的临床获益，与当前标准治疗相比，可将疾病进展或死亡风险降低50%（风险比[hazard ratio, HR]为0.50，95% CI：0.39–0.65）。根据盲态独立中心评审，bezuclastinib联合治疗组的中位无进展生存期为16.5个月，而sunitinib单药治疗组为9.2个月。该联合方案耐受性良好，与sunitinib已知安全性特征相比，未观察到新的安全性风险。
该公司已在实时肿瘤学审评项目下提交bezuclastinib联合sunitinib用于二线GIST的NDA。突破性疗法认定旨在加快审评用于治疗严重或危及生命疾病、且已有临床证据显示其相较现有疗法可能带来显著改善的药物。
Cogent表示，计划于2026年上半年在一场重要医学会议上公布PEAK试验的完整结果。公司预计将在2026年年中启动一项2期试验，评估bezuclastinib联合sunitinib方案对一线GIST患者的获益，这些患者携带exon 9突变，且尚未接受imatinib治疗或近期刚开始接受imatinib治疗。
在季度业绩方面，公司表示，截至2026年3月31日，其持有现金、现金等价物和有价证券共计8.664亿美元，预计足以支持运营至2028年，其中包括在获批前提下于美国潜在推出bezuclastinib用于systemic mastocytosis和GIST。2026年截至3月31日的三个月净亏损为9740万美元，而上年同期为7200万美元，主要受7540万美元的研发支出和2820万美元的一般及行政支出推动。公司还发行了2.30亿美元、票面利率1.625%、2031年到期的可转换高级票据，并通过其按市价发行股票计划募集了4570万美元。