FDA、芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍（BPDCN）治療薬ピベキマブ スニリン-pvzy（Decnupaz）を承認
FDAは2026年5月27日、CADENZA試験で未治療患者のCR/CRc率69.7%を示したピベキマブ スニリン-pvzy（Decnupaz）をBPDCN成人患者に対して承認した。
2026年5月27日、米国食品医薬品局（FDA）は、CD123を標的とする抗体とアルキル化剤のコンジュゲートであるピベキマブ スニリン-pvzy（Decnupaz）を、芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍（BPDCN）の成人患者に対して承認した。この承認は、未治療患者33例と再発・難治性患者51例を対象とした多施設共同・非盲検・単群の第1/2相CADENZA試験（NCT03386513）のデータに基づく。
未治療患者33例のうち、23例（69.7%、95% CI 51.3%-84.4%）が完全寛解または臨床的完全寛解（CR/CRc）を達成し、追跡期間中央値は21.5ヵ月であった。CR/CRcの持続期間中央値は9.7ヵ月（95% CI 2.9-推定不能）であった。再発・難治性患者51例では、追跡期間中央値24.1ヵ月後のCR/CRc率は15.7%（95% CI 7.0%-28.6%）であり、CR/CRcの持続期間中央値は9.2ヵ月（範囲2.7-27.6+ヵ月）であった。同じ試験からJournal of Clinical Oncologyに発表されたデータでは、20例の新規発症一次解析集団における全奏効率は80%、より広い33例の一次治療コホートでは85%であり、奏効までの期間中央値は1.4〜1.5ヵ月であった。再発・難治性疾患では、全奏効率は35%であった。
添付文書には、肝静脈閉塞性疾患を含む肝毒性に関するボックス警告、ならびに注入反応、浮腫、亜硫酸塩アレルギー反応、胚・胎児毒性に関する警告および注意事項が記載されている。試験では、グレード3以上の有害事象が患者の79%に認められた。頻度の高かった全グレードの有害事象は、末梢性浮腫（54%）、疲労（26%）、注入反応（26%）、悪心（20%）、低カリウム血症（20%）であった。2例に血管閉塞性疾患が認められ、いずれも回復したが治療は中止された。
ピベキマブ スニリン-pvzyの推奨用量は、患者の実体重に基づいて算出され、疾患進行または許容できない毒性が認められるまで、3週間（21日サイクル）ごとに約15〜30分かけて静脈内投与される0.045 mg/kgである。
本申請は優先審査の対象となり、ピベキマブ スニリン-pvzyは画期的治療薬（breakthrough therapy）およびオーファンドラッグの指定を受けた。FDAの審査では、審査を容易にするために申請者が任意で提出するAssessment Aidが用いられた。
BPDCNは、治療選択肢が限られた超希少かつ侵攻性の血液悪性腫瘍である。歴史的には、急性白血病から採用された化学療法レジメンが用いられてきたが、転帰不良と治療関連毒性を伴う。幹細胞移植は唯一の根治療法の可能性があるが、高齢患者はしばしば対象外となる。ピベキマブ スニリンは、腫瘍細胞に対して高い抗腫瘍活性を持つファーストインクラスの抗体薬物複合体であり、毒性が少ないとされる。
本剤の開発元であるAbbVieは、欧州血液学会（EHA）2026年次総会で、CADENZA試験のベースライン時に皮膚病変を有するBPDCN患者におけるピベキマブ スニリンの有効性に関するポスター発表を含む新たなデータを発表する予定であると発表した。