FDA aprova pivekimab sunirine-pvzy (Decnupaz) para neoplasia de células dendríticas plasmocitoides blásticas
A FDA aprovou pivekimab sunirine-pvzy (Decnupaz) para adultos com neoplasia de células dendríticas plasmocitoides blásticas (BPDCN) em 27 de maio de 2026, com base nos dados do estudo CADENZA que mostraram uma taxa de remissão completa (CR/CRc) de 69,7% em pacientes sem tratamento prévio.
Em 27 de maio de 2026, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou pivekimab sunirine-pvzy (Decnupaz), um conjugado de anticorpo direcionado a CD123 e agente alquilante, para adultos com neoplasia de células dendríticas plasmocitoides blásticas (BPDCN). A aprovação é apoiada por dados do estudo de fase 1/2 CADENZA (NCT03386513), multicêntrico, aberto, de braço único, que incluiu 33 pacientes sem tratamento prévio e 51 pacientes com doença recidivada ou refratária.
Entre os 33 pacientes sem tratamento prévio, 23 (69,7%; IC de 95%, 51,3%-84,4%) alcançaram remissão completa ou remissão completa clínica (CR/CRc) com acompanhamento mediano de 21,5 meses; a duração mediana de CR/CRc foi de 9,7 meses (IC de 95%, 2,9-não estimável). Nos 51 pacientes recidivados ou refratários, a taxa de CR/CRc foi de 15,7% (IC de 95%, 7,0%-28,6%) após acompanhamento mediano de 24,1 meses, com duração mediana de CR/CRc de 9,2 meses (variação, 2,7-27,6+ meses). Dados publicados no Journal of Clinical Oncology do mesmo estudo mostraram uma taxa de resposta global de 80% na população de análise primária de novo de 20 pacientes e 85% na coorte mais ampla de primeira linha de 33 pacientes, com tempo mediano para resposta de 1,4-1,5 meses. Na doença recidivada ou refratária, a taxa de resposta global foi de 35%.
A informação de prescrição inclui um alerta em caixa para hepatotoxicidade, incluindo doença veno-oclusiva hepática, e advertências e precauções para reações relacionadas à infusão, edema, reações alérgicas a sulfitos e toxicidade embrionário-fetal. No estudo, eventos adversos de grau 3 ou superior ocorreram em 79% dos pacientes; os eventos adversos de qualquer grau mais comuns foram edema periférico (54%), fadiga (26%), reações relacionadas à infusão (26%), náusea (20%) e hipocalemia (20%). Dois pacientes apresentaram doença vaso-oclusiva; ambos se recuperaram, mas descontinuaram o tratamento.
A dose recomendada de pivekimab sunirine-pvzy é de 0,045 mg/kg administrada por via intravenosa durante aproximadamente 15-30 minutos uma vez a cada três semanas (ciclo de 21 dias) até progressão da doença ou toxicidade inaceitável, calculada com base no peso corporal real do paciente.
A solicitação recebeu revisão prioritária, e pivekimab sunirine-pvzy recebeu designação de terapia inovadora (breakthrough therapy) e designação de medicamento órfão. A revisão da FDA utilizou o Assessment Aid, uma submissão voluntária do solicitante para facilitar a avaliação.
A BPDCN é uma malignidade hematológica ultra-rara e agressiva com opções de tratamento limitadas. Historicamente, esquemas de quimioterapia adotados de leucemias agudas foram utilizados, mas estão associados a resultados ruins e toxicidade relacionada ao tratamento; o transplante de células-tronco é a única terapia potencialmente curativa e muitas vezes exclui pacientes idosos. Pivekimab sunirine é um conjugado anticorpo-fármaco de primeira classe com alta potência contra células tumorais e está associado a menos toxicidade.
AbbVie, desenvolvedora do medicamento, anunciou planos de apresentar novos dados no Congresso da European Hematology Association (EHA) 2026, incluindo uma apresentação em pôster sobre a eficácia de pivekimab sunirine em pacientes com BPDCN com envolvimento cutâneo basal do estudo CADENZA.