FDA lässt Pivekimab Sunirine-pvzy (Decnupaz) zur Behandlung der blastischen plasmazytoiden dendritischen Zellneoplasie zu
Die FDA hat Pivekimab Sunirine-pvzy (Decnupaz) am 27. Mai 2026 für Erwachsene mit BPDCN zugelassen, gestützt auf Daten der CADENZA-Studie, die eine CR/CRc-Rate von 69,7 % bei behandlungsnaiven Patienten zeigten. Das Arzneimittel trägt eine Boxed Warning für Hepatotoxizität und wird als intravenöse Infusion alle drei Wochen verabreicht.
Am 27. Mai 2026 hat die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Pivekimab Sunirine-pvzy (Decnupaz) für Erwachsene mit blastischer plasmazytoider dendritischer Zellneoplasie (BPDCN) zugelassen. Es handelt sich um ein CD123-gerichtetes Antikörper-Alkylans-Konjugat. Die Zulassung stützt sich auf Daten der multizentrischen, offenen, einarmigen Phase-1/2-Studie CADENZA (NCT03386513), an der 33 behandlungsnaive Patienten und 51 Patienten mit rezidivierter oder refraktärer Erkrankung teilnahmen.
Von den 33 behandlungsnaiven Patienten erreichten 23 (69,7 %; 95 %-KI, 51,3 %-84,4 %) eine vollständige Remission oder klinische vollständige Remission (CR/CRc) bei einer medianen Nachbeobachtungszeit von 21,5 Monaten; die mediane Dauer der CR/CRc betrug 9,7 Monate (95 %-KI, 2,9–nicht schätzbar). Bei den 51 Patienten mit rezidivierter oder refraktärer Erkrankung lag die CR/CRc-Rate nach einer medianen Nachbeobachtungszeit von 24,1 Monaten bei 15,7 % (95 %-KI, 7,0 %-28,6 %), mit einer medianen Dauer der CR/CRc von 9,2 Monaten (Spanne, 2,7–27,6+ Monate). Daten aus derselben Studie, die im Journal of Clinical Oncology veröffentlicht wurden, zeigten eine Gesamtansprechrate von 80 % in der primären Analysepopulation mit 20 De-novo-Patienten und 85 % in der erweiterten Frontline-Kohorte mit 33 Patienten, mit einer medianen Zeit bis zum Ansprechen von 1,4–1,5 Monaten. Bei rezidivierter oder refraktärer Erkrankung betrug die Gesamtansprechrate 35 %.
Die Fachinformation enthält eine Boxed Warning für Hepatotoxizität, einschließlich hepatischer veno-okklusiver Erkrankung, sowie Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen für infusionsbedingte Reaktionen, Ödeme, sulfitbedingte allergische Reaktionen und embryo-fetale Toxizität. In der Studie traten unerwünschte Ereignisse ab Grad 3 bei 79 % der Patienten auf; die häufigsten unerwünschten Ereignisse jeden Grades waren periphere Ödeme (54 %), Fatigue (26 %), infusionsbedingte Reaktionen (26 %), Übelkeit (20 %) und Hypokaliämie (20 %). Zwei Patienten erlitten eine veno-okklusive Erkrankung; beide erholten sich, brachen die Behandlung jedoch ab.
Die empfohlene Dosis von Pivekimab Sunirine-pvzy beträgt 0,045 mg/kg, verabreicht als intravenöse Infusion über etwa 15–30 Minuten einmal alle drei Wochen (21-Tage-Zyklus) bis zum Fortschreiten der Erkrankung oder bis zu inakzeptabler Toxizität, berechnet auf Grundlage des tatsächlichen Körpergewichts des Patienten.
Der Zulassungsantrag erhielt eine Priority-Review-Einstufung, und Pivekimab Sunirine-pvzy erhielt den Status als Breakthrough-Therapie und als Orphan Drug. Die FDA-Prüfung nutzte das Assessment Aid, eine freiwillige Einreichung des Antragstellers zur Erleichterung der Bewertung.
BPDCN ist eine ultra-seltene und aggressive hämatologische Malignität mit begrenzten Behandlungsoptionen. Historisch wurden Chemotherapieschemata aus der Akutleukämie-Behandlung verwendet, die jedoch mit schlechten Ergebnissen und behandlungsbedingter Toxizität verbunden sind; die Stammzelltransplantation ist die einzige potenziell kurative Therapie und schließt oft ältere Patienten aus. Pivekimab Sunirine ist ein erstklassiges Antikörper-Wirkstoff-Konjugat mit hoher Wirksamkeit gegen Tumorzellen und einer geringeren Toxizität.
AbbVie, der Entwickler des Arzneimittels, hat angekündigt, auf dem Kongress der European Hematology Association (EHA) 2026 neue Daten zu präsentieren, darunter eine Posterpräsentation zur Wirksamkeit von Pivekimab Sunirine bei Patienten mit BPDCN mit Hautbeteiligung zu Studienbeginn aus der CADENZA-Studie.