La FDA aprueba pivekimab sunirine-pvzy (Decnupaz) para la neoplasia de células dendríticas plasmacitoides blásticas
La FDA aprobó pivekimab sunirine-pvzy (Decnupaz) para adultos con BPDCN el 27 de mayo de 2026, basándose en los datos del ensayo CADENZA que mostraron una tasa de CR/CRc del 69,7% en pacientes sin tratamiento previo.
El 27 de mayo de 2026, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó pivekimab sunirine-pvzy (Decnupaz), un conjugado de anticuerpo dirigido a CD123 y agente alquilante, para adultos con neoplasia de células dendríticas plasmacitoides blásticas (BPDCN). La aprobación se sustenta en los datos del ensayo CADENZA de fase 1/2, multicéntrico, abierto y de un solo brazo (NCT03386513), que incluyó a 33 pacientes sin tratamiento previo y 51 pacientes con enfermedad recidivante o refractaria.
Entre los 33 pacientes sin tratamiento previo, 23 (69,7%; IC del 95%, 51,3%-84,4%) lograron una remisión completa o remisión completa clínica (CR/CRc) con una mediana de seguimiento de 21,5 meses; la mediana de duración de la CR/CRc fue de 9,7 meses (IC del 95%, 2,9-no estimable). En los 51 pacientes con enfermedad recidivante o refractaria, la tasa de CR/CRc fue del 15,7% (IC del 95%, 7,0%-28,6%) tras una mediana de seguimiento de 24,1 meses, con una mediana de duración de CR/CRc de 9,2 meses (rango, 2,7-27,6+ meses). Los datos publicados en el Journal of Clinical Oncology del mismo ensayo mostraron una tasa de respuesta global del 80% en la población de análisis primario de novo de 20 pacientes y del 85% en la cohorte más amplia de primera línea de 33 pacientes, con una mediana de tiempo hasta la respuesta de 1,4-1,5 meses. En la enfermedad recidivante o refractaria, la tasa de respuesta global fue del 35%.
La información de prescripción incluye una advertencia en recuadro sobre hepatotoxicidad, incluida la enfermedad venooclusiva hepática, y advertencias y precauciones sobre reacciones relacionadas con la infusión, edema, reacciones alérgicas a los sulfitos y toxicidad embriofetal. En el ensayo, se produjeron acontecimientos adversos de grado 3 o superior en el 79% de los pacientes; los acontecimientos adversos de cualquier grado más frecuentes fueron edema periférico (54%), fatiga (26%), reacciones relacionadas con la infusión (26%), náuseas (20%) e hipopotasemia (20%). Dos pacientes experimentaron enfermedad vasooclusiva; ambos se recuperaron, pero interrumpieron el tratamiento.
La dosis recomendada de pivekimab sunirine-pvzy es de 0,045 mg/kg administrada por vía intravenosa durante aproximadamente 15-30 minutos una vez cada tres semanas (ciclo de 21 días) hasta la progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable, calculada en función del peso corporal real del paciente.
La solicitud recibió revisión prioritaria, y pivekimab sunirine-pvzy obtuvo la designación de terapia innovadora y la designación de medicamento huérfano. La revisión de la FDA utilizó la herramienta Assessment Aid, una presentación voluntaria del solicitante para facilitar la evaluación.
La BPDCN es una neoplasia maligna hematológica ultrarrara y agresiva con opciones de tratamiento limitadas. Históricamente, se han utilizado regímenes de quimioterapia adoptados de las leucemias agudas, pero se asocian con malos resultados y toxicidad relacionada con el tratamiento; el trasplante de células madre es la única terapia potencialmente curativa y a menudo excluye a los pacientes mayores. Pivekimab sunirine es un conjugado anticuerpo-fármaco de primera clase con alta potencia contra las células tumorales y se asocia con menor toxicidad.
AbbVie, el desarrollador del fármaco, ha anunciado planes para presentar nuevos datos en el Congreso de la Asociación Europea de Hematología (EHA) de 2026, incluida una presentación en póster sobre la eficacia de pivekimab sunirine en pacientes con BPDCN con afectación cutánea basal del estudio CADENZA.