FDA erteilt Filspari die Vollzulassung für fokal-segmentale Glomerulosklerose
Die FDA hat Filspari die Vollzulassung zur Senkung der Proteinurie bei Patienten ab 8 Jahren mit FSGS ohne nephrotisches Syndrom erteilt. Grundlage der Entscheidung waren Daten der Phase-III-Studie DUPLEX im Vergleich zu irbesartan.
Travere Therapeutics hat von der US Food and Drug Administration die Vollzulassung für Filspari (sparsentan) erhalten, um die Proteinurie bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 8 Jahren mit fokal-segmentaler Glomerulosklerose (FSGS) ohne nephrotisches Syndrom zu senken. Mit der Zulassung ist Filspari das erste und einzige von der FDA zugelassene Arzneimittel zur Behandlung von FSGS und erweitert seinen Einsatz über die IgA-Nephropathie hinaus auf eine zweite seltene Nierenerkrankung.
Die bereits vermarktete Endothelin-Antagonisten-Therapie Filspari (sparsentan) – seit 2023 zur Behandlung der IgA-Nephropathie zugelassen – ist nun auch zur Senkung der Proteinurie bei Patienten ab 8 Jahren mit FSGS angezeigt, die kein nephrotisches Syndrom, eine fortgeschrittene Form der Erkrankung, aufweisen. Bislang gab es keine speziell von der FDA für diese Erkrankung zugelassenen Arzneimittel.
Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen der Phase-III-Studie DUPLEX, die als größte Vergleichsstudie bei FSGS bezeichnet wird und Filspari mit irbesartan verglich. Filspari zeigte in der gesamten Studienpopulation vom Ausgangswert bis Woche 108 eine Reduktion der Proteinurie um 46%, während irbesartan eine Reduktion um 30% erreichte.
Bei den Patienten ohne nephrotisches Syndrom führte Filspari zu einer Reduktion um 48%, verglichen mit 27% unter irbesartan. Patienten unter der Therapie zeigten außerdem einen mittleren Unterschied von 1.1ml/min/1.73m² bei der Veränderung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) gegenüber irbesartan.
Proteinurie war allerdings nicht der ursprünglich primäre Endpunkt der Studie, und 2023 erwies sich Filspari bei der Verbesserung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate – einem klinischen Messwert, der die Nierenfunktion über die Zeit abbildet – als nicht besser als irbesartan. Die Umstellung auf den Endpunkt Proteinurie wurde mit der FDA vereinbart, die Filspari nun die Vollzulassung für FSGS erteilt hat.
Travere schätzt, dass in den USA rund 30,000 Menschen mit FSGS für eine Behandlung mit Filspari infrage kommen könnten. Durch die Zulassung erweitert sich die potenziell behandelbare Patientengruppe für Filspari auf rund 100,000 Menschen in den USA mit FSGS und IgA-Nephropathie, die bessere Behandlungsoptionen benötigen.