FDA, 국소분절사구체경화증 치료제 Filspari 정식 승인
FDA는 신증후군이 없는 8세 이상 FSGS 환자의 단백뇨 감소를 위해 Filspari를 정식 승인했다. 이번 결정은 irbesartan과 비교한 3상 DUPLEX 연구 결과를 근거로 이뤄졌으며, Filspari는 FSGS 치료를 위해 FDA가 승인한 최초이자 유일한 약물이 됐다.
Travere Therapeutics는 신증후군이 없는 국소분절사구체경화증(FSGS) 성인 및 8세 이상 소아 환자의 단백뇨 감소를 위한 **Filspari (sparsentan)**에 대해 US Food and Drug Administration의 정식 승인을 받았다. 이번 승인으로 Filspari는 FSGS 치료를 위해 FDA가 승인한 최초이자 유일한 의약품이 됐으며, IgA nephropathy를 넘어 두 번째 희귀 신장질환으로 적응증이 확대됐다.
회사가 이미 판매 중인 엔도텔린 길항제 치료제 **Filspari (sparsentan)**는 2023년 IgA nephropathy 치료제로 승인된 바 있으며, 이제는 질환의 진행된 형태인 신증후군이 없는 8세 이상 FSGS 환자의 단백뇨 감소에도 적응증이 추가됐다. 그동안 이 질환에 대해 FDA가 특별히 승인한 약물은 없었다.
이번 승인은 FSGS에서 가장 큰 비교 임상시험으로 알려진 3상 DUPLEX 연구 결과를 기반으로 했으며, 이 연구는 Filspari와 irbesartan을 비교했다. Filspari는 전체 연구 대상자에서 기저치부터 108주까지 단백뇨를 46% 감소시켰고, irbesartan은 30% 감소를 보였다.
신증후군이 없는 환자에서는 Filspari가 단백뇨를 48% 감소시켰고, irbesartan은 27% 감소했다. 또한 이 치료제를 투여받은 환자들은 irbesartan 대비 추정 사구체여과율(eGFR) 변화에서 평균 1.1ml/min/1.73m²의 차이를 나타냈다.
그러나 단백뇨는 원래 이 연구의 1차 평가변수가 아니었으며, 2023년 Filspari는 시간 경과에 따른 신기능을 보여주는 임상 지표인 추정 사구체여과율 개선에서 irbesartan보다 우수함을 입증하지 못했다. 단백뇨 평가변수로의 전환은 FDA와 합의됐고, 이에 따라 FDA는 Filspari에 FSGS 적응증에 대한 정식 승인을 부여했다.
Travere는 미국 내 약 30,000명의 FSGS 환자가 Filspari 치료 대상이 될 수 있을 것으로 추정했다. 이번 승인으로 더 나은 치료 선택지가 필요한 미국 내 FSGS 및 IgA nephropathy 환자를 포함해 Filspari의 적격 환자군은 약 100,000명으로 확대됐다.