La FDA accorde une autorisation complète à Filspari dans la glomérulosclérose segmentaire et focale
La FDA a accordé une autorisation complète à Filspari pour réduire la protéinurie chez les patients de 8 ans et plus atteints de FSGS sans syndrome néphrotique. La décision s’appuie sur les données de phase III de l’étude DUPLEX comparant Filspari à irbesartan.
Travere Therapeutics a obtenu de la US Food and Drug Administration une autorisation complète pour Filspari (sparsentan) afin de réduire la protéinurie chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 8 ans et plus atteints de glomérulosclérose segmentaire et focale (FSGS) sans syndrome néphrotique. Cette autorisation fait de Filspari le premier et le seul médicament approuvé par la FDA pour traiter la FSGS, élargissant son utilisation au-delà de la néphropathie à IgA à une deuxième maladie rénale rare.
Le traitement antagoniste de l’endothéline Filspari (sparsentan), déjà commercialisé et approuvé depuis 2023 dans la néphropathie à IgA, est désormais également indiqué pour réduire la protéinurie chez les patients âgés de 8 ans et plus atteints de FSGS sans syndrome néphrotique, une forme avancée de la maladie. Jusqu’à présent, aucun médicament n’avait été spécifiquement approuvé par la FDA pour cette maladie.
L’autorisation repose sur les résultats de l’étude de phase III DUPLEX, présentée comme le plus grand essai comparatif mené dans la FSGS, qui a comparé Filspari à irbesartan. Filspari a montré une réduction de 46% de la protéinurie dans l’ensemble de la population étudiée entre l’inclusion et la semaine 108, tandis que irbesartan a montré une réduction de 30%.
Chez les patients sans syndrome néphrotique, Filspari a entraîné une réduction de 48%, contre 27% avec irbesartan. Les patients traités ont également présenté une différence moyenne de 1.1ml/min/1.73m² de variation du débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) par rapport à irbesartan.
La protéinurie n’était toutefois pas le critère d’évaluation principal initial de l’étude et, en 2023, Filspari n’avait pas fait mieux que irbesartan pour améliorer le débit de filtration glomérulaire estimé, une mesure clinique qui suit l’évolution de la fonction rénale dans le temps. Le changement vers le critère d’évaluation fondé sur la protéinurie a été convenu avec la FDA, qui a accordé à Filspari une autorisation complète dans la FSGS.
Travere estime qu’environ 30,000 personnes atteintes de FSGS aux États-Unis pourraient être éligibles à un traitement par Filspari. Cette autorisation étend la population de patients éligibles à Filspari à environ 100,000 personnes aux États-Unis atteintes de FSGS et de néphropathie à IgA qui ont besoin de meilleures options thérapeutiques.