Egetis Therapeutics报告Emcitate治疗MCT8缺乏症进展
Egetis Therapeutics于2026年1月29日在美国完成了Emcitate®（替拉曲可）治疗MCT8缺乏症的滚动新药申请。该药物于2025年2月获得欧盟委员会批准，并于2025年5月在德国上市。公司还提供了日本监管进展及其Aladote®候选药物治疗对乙酰氨基酚过量的最新情况。
Egetis Therapeutics已发布其2025年度报告，并提供了其主导候选药物Emcitate®（替拉曲可）治疗单羧酸转运蛋白8（MCT8）缺乏症的研发进展。公司于2026年1月29日在美国完成了Emcitate®的滚动新药申请，预计FDA将在60天内确认提交材料完整。
2025年2月，欧盟委员会批准Emcitate®作为欧盟首个且唯一治疗MCT8缺乏症的药物。Egetis于2025年5月1日在德国启动了Emcitate®的上市。该药物在美国尚未获批。
替拉曲可已在美国和欧盟获得治疗MCT8缺乏症和甲状腺激素β抵抗的孤儿药认定。该活性成分已获得FDA的突破性疗法认定和罕见儿科疾病认定，这使Egetis有机会在美国批准后获得优先审评券。作为指定的快速通道和突破性疗法，Egetis已请求优先审评，如果获批，FDA审评应在60天备案审评期后的六个月内完成。
根据FDA的反馈，Emcitate®治疗MCT8缺乏症的新药申请将基于目前可用的临床数据，包括Triac试验I、Triac试验II、ReTRIACt、EMC队列研究、EMC生存研究和美国扩展访问计划。
在日本，Egetis的合作伙伴藤本制药最近与日本药品医疗器械综合机构就Emcitate®上市申请的监管路径和数据包进行了上市前咨询。日本厚生劳动省的新指南允许在无法在日本进行临床试验的超罕见疾病中，无需日本患者临床数据即可批准，前提是全球试验数据充分且获益风险比有利。Emcitate®在日本的上市申请预计将利用全球临床研发计划产生的现有数据。
公司的另一候选药物Aladote®（卡曼加福地吡）是一种首创候选药物，旨在降低与对乙酰氨基酚（扑热息痛）过量相关的急性肝损伤风险。一项原理验证研究已成功完成，关键性IIb/III期研究（Albatross）的设计已根据与FDA、EMA和MHRA的互动最终确定。Aladote®的研发计划已暂停，待Emcitate®的MCT8缺乏症上市许可申请完成后重启。Aladote®已在美国和欧盟获得孤儿药认定。