Egetis Therapeutics meldet Fortschritte bei Emcitate für MCT8-Defizienz

Egetis Therapeutics hat seinen Jahresbericht 2025 veröffentlicht und Updates zur Entwicklung seines Hauptwirkstoffkandidaten Emcitate® (Tiratricol) für Monocarboxylat-Transporter-8 (MCT8)-Defizienz bereitgestellt. Das Unternehmen schloss am 29. Januar 2026 die rollende Neue Arzneimittelzulassung für Emcitate® in den USA ab, und die FDA wird voraussichtlich innerhalb von 60 Tagen bestätigen, dass die Einreichung vollständig ist.

Im Februar 2025 genehmigte die Europäische Kommission Emcitate® als erste und einzige Behandlung für MCT8-Defizienz in der EU. Egetis startete die Einführung von Emcitate® in Deutschland am 1. Mai 2025. Das Medikament ist in den USA noch nicht zugelassen.

Tiratricol hat Orphan Drug Designation für MCT8-Defizienz und Resistenz gegen Schilddrüsenhormon Beta sowohl in den USA als auch in der EU. Der Wirkstoff wurde von der FDA mit Breakthrough Therapy Designation und Rare Pediatric Disease Designation ausgezeichnet, was Egetis die Möglichkeit gibt, nach der Zulassung einen Priority Review Voucher in den USA zu erhalten. Als Fast Track- und Breakthrough Therapy-Designierter hat Egetis Priority Review beantragt, und wenn gewährt, sollte die FDA-Überprüfung innerhalb von sechs Monaten nach der 60-tägigen Einreichungsprüfungsphase abgeschlossen sein.

Basierend auf dem Feedback der FDA wird die NDA für Emcitate® zur Behandlung von MCT8-Defizienz auf den derzeit verfügbaren klinischen Daten aus Triac Trial I, Triac Trial II, ReTRIACt, EMC Cohort Study, EMC Survival Study und dem US Expanded Access Program basieren.

In Japan hatte Egetis' Partner Fujimoto Pharmaceuticals kürzlich eine Vorantragskonsultation mit Japans Pharmaceuticals and Medical Devices Agency bezüglich des regulatorischen Weges und des Datenpakets für den Marktzulassungsantrag von Emcitate®. Neue Richtlinien des japanischen Ministeriums für Gesundheit, Arbeit und Wohlfahrt ermöglichen die Zulassung ohne klinische Daten japanischer Patienten für ultra-seltene Erkrankungen, bei denen die Durchführung klinischer Studien in Japan nicht praktikabel ist, vorausgesetzt, dass globale Studiendaten robust sind und das Nutzen-Risiko-Verhältnis günstig ist. Die Neue Arzneimittelzulassung in Japan für Emcitate® wird voraussichtlich vorhandene Daten aus dem globalen klinischen Entwicklungsprogramm nutzen.

Der andere Wirkstoffkandidat des Unternehmens, Aladote® (Calmangafodipir), ist ein First-in-Class-Wirkstoffkandidat, der entwickelt wurde, um das Risiko akuter Leberschäden im Zusammenhang mit Paracetamol (Acetaminophen)-Überdosierung zu reduzieren. Eine Proof-of-Principle-Studie wurde erfolgreich abgeschlossen, und das Design einer entscheidenden Phase-IIb/III-Studie (Albatross) wurde nach Interaktionen mit der FDA, EMA und MHRA finalisiert. Das Entwicklungsprogramm für Aladote® wurde geparkt, bis die Marktzulassungsanträge für Emcitate® für MCT8-Defizienz abgeschlossen sind. Aladote® hat Orphan Drug Designation sowohl in den USA als auch in der EU erhalten.