エゲティス・セラピューティクス、MCT8欠損症治療薬エムシテートの開発進捗を報告

エゲティス・セラピューティクスは2025年年次報告書を公表し、単一カルボキシル酸トランスポーター8（MCT8）欠損症治療薬の主力候補薬エムシテート®（チラトリコール）の開発状況について更新情報を提供した。同社は2026年1月29日、米国におけるエムシテート®のローリング新薬申請を完了し、FDAは60日以内に申請が完了したことを確認すると見込まれる。

2025年2月、欧州委員会はエムシテート®をEUにおけるMCT8欠損症の初めてかつ唯一の治療薬として承認した。エゲティスは2025年5月1日、ドイツでのエムシテート®の発売を開始した。同薬は米国ではまだ承認されていない。

チラトリコールは、MCT8欠損症および甲状腺ホルモンベータ抵抗性に対して、米国とEUの両方で希少疾病用医薬品指定を受けている。有効成分はFDAから画期的治療薬指定と希少小児疾患指定を受けており、これによりエゲティスは承認後に米国で優先審査バウチャーを取得する機会を得る。ファストトラックおよび画期的治療薬に指定されていることから、エゲティスは優先審査を要請しており、認められれば、FDAの審査は60日の申請審査期間に続く6カ月以内に完了する見込みだ。

FDAからのフィードバックに基づき、MCT8欠損症治療薬としてのエムシテート®の新薬申請は、Triac Trial I、Triac Trial II、ReTRIACt、EMC Cohort Study、EMC Survival Study、および米国拡大アクセスプログラムから得られた現在利用可能な臨床データに基づいて行われる。

日本では、エゲティスのパートナーであるフジモト製薬が最近、エムシテート®の販売申請に関する規制当局の承認経路とデータパッケージについて、日本の医薬品医療機器総合機構（PMDA）と事前申請協議を実施した。厚生労働省の新ガイドラインでは、日本で臨床試験を実施することが困難な超希少疾患について、グローバルな試験データが確固たるものであり、利益リスク比が良好である場合、日本人患者の臨床データなしでの承認が可能となっている。エムシテート®の日本における新薬申請は、グローバル臨床開発プログラムから生成された既存データを活用することが予定されている。

同社の他の医薬品候補であるアラドート®（カルマンガフォジピル）は、パラセタモール（アセトアミノフェン）過剰摂取に関連する急性肝障害のリスクを低減するために開発されたファーストインクラスの医薬品候補だ。原理実証試験は成功裏に完了しており、FDA、EMA、MHRAとの協議を経て、決定的な第IIb/III相試験（Albatross）の設計が最終化された。アラドート®の開発プログラムは、MCT8欠損症治療薬としてのエムシテート®の販売承認申請が完了するまで一時停止されている。アラドート®は米国とEUの両方で希少疾病用医薬品指定を受けている。