Egetis Therapeutics informa avances sobre Emcitate para la deficiencia de MCT8

Egetis Therapeutics ha publicado su Informe Anual 2025 y proporcionado actualizaciones sobre el desarrollo de su principal candidato a fármaco Emcitate® (tiratricol) para la deficiencia del transportador de monocarboxilato 8 (MCT8). La compañía completó una solicitud de nuevo medicamento continua para Emcitate® en EE.UU. el 29 de enero de 2026, y se espera que la FDA confirme dentro de 60 días que la presentación está completa.

En febrero de 2025, la Comisión Europea aprobó Emcitate® como el primer y único tratamiento para la deficiencia de MCT8 en la UE. Egetis inició el lanzamiento de Emcitate® en Alemania el 1 de mayo de 2025. El fármaco aún no está aprobado en EE.UU.

Tiratricol tiene Designación de Medicamento Huérfano para la deficiencia de MCT8 y resistencia a la hormona tiroidea beta tanto en EE.UU. como en la UE. El principio activo ha recibido Designación de Terapia Innovadora y Designación de Enfermedad Pediátrica Rara por parte de la FDA, lo que brinda a Egetis la oportunidad de recibir un Vale de Revisión Prioritaria en EE.UU. después de la aprobación. Como Terapia de Vía Rápida y Terapia Innovadora designada, Egetis ha solicitado Revisión Prioritaria, y si se concede, la revisión de la FDA debería completarse dentro de los seis meses siguientes al período de revisión de presentación de 60 días.

Basándose en los comentarios de la FDA, la solicitud de nuevo medicamento para Emcitate® para el tratamiento de la deficiencia de MCT8 se basará en los datos clínicos actualmente disponibles del Ensayo Triac I, Ensayo Triac II, ReTRIACt, Estudio de Cohorte EMC, Estudio de Supervivencia EMC y el Programa de Acceso Expandido de EE.UU.

En Japón, el socio de Egetis, Fujimoto Pharmaceuticals, recientemente tuvo una consulta pre-solicitud con la Agencia de Dispositivos Médicos y Farmacéuticos de Japón (PMDA) con respecto a la vía regulatoria y el paquete de datos para la solicitud de comercialización de Emcitate®. Las nuevas directrices del Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar de Japón permiten la aprobación sin datos clínicos de pacientes japoneses para enfermedades ultra-raras donde realizar ensayos clínicos en Japón es impracticable, siempre que los datos de ensayos globales sean sólidos y la relación beneficio-riesgo sea favorable. Se espera que la solicitud de nuevo medicamento en Japón para Emcitate® utilice los datos existentes generados a partir del programa de desarrollo clínico global.

El otro candidato a fármaco de la compañía, Aladote® (calmangafodipir), es un candidato a fármaco de primera clase desarrollado para reducir el riesgo de lesión hepática aguda asociada con sobredosis de paracetamol (acetaminofén). Se ha completado con éxito un estudio de prueba de principio, y el diseño de un estudio pivotal de Fase IIb/III (Albatross) se ha finalizado tras interacciones con la FDA, la EMA y la MHRA. El programa de desarrollo para Aladote® ha sido pausado hasta que se completen las solicitudes de autorización de comercialización de Emcitate® para la deficiencia de MCT8. Aladote® ha recibido Designación de Medicamento Huérfano tanto en EE.UU. como en la UE.