Egetis Therapeutics relata progressos do Emcitate para deficiência de MCT8

A Egetis Therapeutics publicou seu Relatório Anual de 2025 e forneceu atualizações sobre o desenvolvimento de seu principal candidato a medicamento Emcitate® (tiratricol) para deficiência do transportador de monocarboxilato 8 (MCT8). A empresa completou uma New Drug Application contínua para o Emcitate® nos EUA em 29 de janeiro de 2026, e a FDA deve confirmar dentro de 60 dias que a submissão está completa.

Em fevereiro de 2025, a Comissão Europeia aprovou o Emcitate® como o primeiro e único tratamento para deficiência de MCT8 na UE. A Egetis iniciou o lançamento do Emcitate® na Alemanha em 1º de maio de 2025. O medicamento ainda não foi aprovado nos EUA.

O tiratricol possui Orphan Drug Designation para deficiência de MCT8 e resistência ao hormônio tireoidiano beta tanto nos EUA quanto na UE. O ingrediente ativo recebeu Breakthrough Therapy Designation e Rare Pediatric Disease Designation da FDA, o que dá à Egetis a oportunidade de receber um Priority Review Voucher nos EUA após a aprovação. Como Fast Track e Breakthrough Therapy designados, a Egetis solicitou Priority Review, e se concedido, a revisão da FDA deve ser concluída dentro de seis meses após o período de revisão de 60 dias.

Com base no feedback da FDA, a NDA para o Emcitate® para tratamento da deficiência de MCT8 será baseada nos dados clínicos atualmente disponíveis do Triac Trial I, Triac Trial II, ReTRIACt, EMC Cohort Study, EMC Survival Study e do US Expanded Access Program.

No Japão, a parceira da Egetis, Fujimoto Pharmaceuticals, recentemente teve uma consulta pré-pedido com a Pharmaceuticals and Medical Devices Agency do Japão em relação ao caminho regulatório e pacote de dados para a aplicação de comercialização do Emcitate®. Novas diretrizes do Ministério da Saúde, Trabalho e Bem-Estar do Japão permitem aprovação sem dados clínicos de pacientes japoneses para doenças ultra-raras onde a realização de ensaios clínicos no Japão é impraticável, desde que os dados de ensaios globais sejam robustos e a relação benefício-risco seja favorável. Espera-se que a New Drug Application no Japão para o Emcitate® utilize dados existentes gerados pelo programa de desenvolvimento clínico global.

O outro candidato a medicamento da empresa, Aladote® (calmangafodipir), é um candidato a medicamento first-in-class desenvolvido para reduzir o risco de lesão hepática aguda associada à overdose de paracetamol (acetaminofeno). Um estudo de prova de princípio foi concluído com sucesso, e o design de um estudo pivotal de Fase IIb/III (Albatross) foi finalizado após interações com a FDA, EMA e MHRA. O programa de desenvolvimento do Aladote® foi pausado até que as submissões de autorização de comercialização do Emcitate® para deficiência de MCT8 sejam concluídas. O Aladote® recebeu Orphan Drug Designation tanto nos EUA quanto na UE.