Egetis Therapeutics fait état de progrès pour Emcitate dans le traitement de la déficience en MCT8

Egetis Therapeutics a publié son rapport annuel 2025 et fourni des mises à jour sur le développement de son principal candidat médicament Emcitate® (tiratricol) pour la déficience en transporteur de monocarboxylate 8 (MCT8). La société a finalisé une demande d'autorisation de mise sur le marché pour Emcitate® aux États-Unis le 29 janvier 2026, et la FDA devrait confirmer dans les 60 jours que la soumission est complète.

En février 2025, la Commission européenne a approuvé Emcitate® comme premier et seul traitement pour la déficience en MCT8 dans l'UE. Egetis a initié le lancement d'Emcitate® en Allemagne le 1er mai 2025. Le médicament n'est pas encore approuvé aux États-Unis.

Le tiratricol détient la désignation de médicament orphelin pour la déficience en MCT8 et la résistance à l'hormone thyroïdienne bêta aux États-Unis et dans l'UE. Le principe actif a obtenu les désignations de thérapie révolutionnaire et de maladie pédiatrique rare de la FDA, ce qui donne à Egetis l'opportunité de recevoir un bon d'examen prioritaire aux États-Unis après approbation. En tant que thérapie désignée Fast Track et Breakthrough Therapy, Egetis a demandé un examen prioritaire, et si celui-ci est accordé, l'examen de la FDA devrait être complété dans les six mois suivant la période d'examen de dépôt de 60 jours.

Sur la base des retours de la FDA, la demande d'autorisation de mise sur le marché pour Emcitate® pour le traitement de la déficience en MCT8 sera basée sur les données cliniques actuellement disponibles des études Triac Trial I, Triac Trial II, ReTRIACt, EMC Cohort Study, EMC Survival Study et du programme d'accès élargi américain.

Au Japon, le partenaire d'Egetis, Fujimoto Pharmaceuticals, a récemment eu une consultation pré-demande avec l'Agence des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux du Japon concernant la voie réglementaire et le dossier de données pour la demande d'autorisation de mise sur le marché d'Emcitate®. Les nouvelles directives du ministère japonais de la Santé, du Travail et des Affaires sociales permettent une approbation sans données cliniques de patients japonais pour les maladies ultra-rares où la réalisation d'essais cliniques au Japon est impraticable, à condition que les données d'essais mondiaux soient robustes et que le rapport bénéfice-risque soit favorable. La demande d'autorisation de mise sur le marché au Japon pour Emcitate® devrait utiliser les données existantes générées par le programme de développement clinique mondial.

L'autre candidat médicament de la société, Aladote® (calmangafodipir), est un candidat médicament de première classe développé pour réduire le risque de lésion hépatique aiguë associée à une surdose de paracétamol (acétaminophène). Une étude de preuve de principe a été menée avec succès, et la conception d'une étude pivot de phase IIb/III (Albatross) a été finalisée suite à des interactions avec la FDA, l'EMA et la MHRA. Le programme de développement d'Aladote® a été mis en attente jusqu'à la finalisation des soumissions d'autorisation de mise sur le marché d'Emcitate® pour la déficience en MCT8. Aladote® a obtenu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et dans l'UE.