Egetis, MCT8 결핍 치료제 Emcitate® 미국 신약허가 신청 완료

Egetis Therapeutics가 2025년 연간 보고서를 발표하고, 주력 후보물질인 Emcitate®(티라트리콜)의 단일카르복실산 운반체 8(MCT8) 결핍 치료제 개발 현황을 업데이트했다. 회사는 2026년 1월 29일 미국에서 Emcitate®에 대한 롤링 신약허가 신청을 완료했으며, FDA는 60일 내에 제출이 완료되었음을 확인할 예정이다.

2025년 2월, 유럽위원회는 EU에서 MCT8 결핍에 대한 첫 번째이자 유일한 치료제로 Emcitate®를 승인했다. Egetis는 2025년 5월 1일 독일에서 Emcitate® 출시를 시작했다. 이 약물은 아직 미국에서 승인되지 않았다.

티라트리콜은 미국과 EU 모두에서 MCT8 결핍 및 갑상선 호르몬 베타 저항에 대한 오판 드럭 지정을 받았다. 활성 성분은 FDA로부터 돌파구 치료 지정 및 희귀 소아 질병 지정을 받았으며, 이는 Egetis가 승인 후 미국에서 우선 심사 바우처를 받을 수 있는 기회를 제공한다. 지정된 패스트 트랙 및 돌파구 치료로서 Egetis는 우선 심사를 요청했으며, 승인되면 FDA 심사는 60일 제출 심사 기간 이후 6개월 내에 완료될 예정이다.

FDA의 피드백에 기반하여, MCT8 결핍 치료를 위한 Emcitate®의 신약허가 신청은 Triac Trial I, Triac Trial II, ReTRIACt, EMC 코호트 연구, EMC 생존 연구 및 미국 확장 접근 프로그램에서 현재 이용 가능한 임상 데이터를 기반으로 할 것이다.

일본에서 Egetis의 파트너사 Fujimoto Pharmaceuticals는 최근 Emcitate®의 시판허가 신청을 위한 규제 경로 및 데이터 패키지에 대해 일본의 의약품의료기기청과 사전 신청 상담을 진행했다. 일본 후생노동성의 새로운 지침은 일본에서 임상시험 수행이 불가능한 초희귀질환의 경우, 글로벌 시험 데이터가 강력하고 이익-위험 비율이 유리하다면 일본 환자 임상 데이터 없이도 승인을 허용한다. 일본에서 Emcitate®에 대한 신약허가 신청은 글로벌 임상 개발 프로그램에서 생성된 기존 데이터를 활용할 것으로 예상된다.

회사의 다른 후보물질인 Aladote®(칼망가포디피르)는 파라세타몰(아세트아미노펜) 과다복용과 관련된 급성 간 손상 위험을 줄이기 위해 개발된 최초의 치료제 후보물질이다. 원리 증명 연구가 성공적으로 완료되었으며, FDA, EMA 및 MHRA와의 상호작용 후 중추적 2b/3상 연구(Albatross) 설계가 확정되었다. Aladote®의 개발 프로그램은 MCT8 결핍 치료제 Emcitate®의 시판허가 신청이 완료될 때까지 보류 상태다. Aladote®는 미국과 EU 모두에서 오판 드럭 지정을 받았다.