Benitec将在3月会议公布BB-301基因治疗结果

Benitec Biopharma Inc.（NASDAQ: BNTC）宣布，其BB-301 1b/2a期治疗研究的期中临床研究结果将于2026年3月9日在Muscular Dystrophy Association Clinical & Scientific Conference上发布。该最新突破性（late-breaking）海报报告将包括完成队列1（Cohort 1）的首4例患者12个月随访结果、队列1首例患者24个月临床研究结果，以及队列2（Cohort 2）首例患者的期中临床研究结果。该研究纳入患有眼咽肌营养不良症（Oculopharyngeal Muscular Dystrophy，OPMD）且存在中度吞咽困难（dysphagia）的患者。

编号为501 LB、题为“Durable Responses to Low-Dose BB-301 in Oculopharyngeal Muscular Dystrophy at 12- and 24-months and Improved Depth of Response to High-Dose BB-301”的海报将于会议当天在佛罗里达州奥兰多举行的多场海报展示时段展出。海报展示安排在东部时间展览馆（Exhibit Hall）10:15-10:45、12:00-1:30、3:30-4:00以及6:00-8:00。

完成队列1的4例患者均为BB-301的正式应答者（formal responders），在12个月统计随访期结束时显示出对BB-301持久的疗效反应。在BB-301治疗后24个月随访时间点，队列1的患者1仍持续显示出强劲、可改变疾病进程（disease-modifying）的结局。经吞咽造影录像检查（VFSS）评估，与治疗前最后一个时间点以及治疗后12个月随访时间点相比，患者1的吞咽后咽部残留（post-swallow pharyngeal residue）改善进一步加深。经SSQ评估，患者1的吞咽困难症状总负担（total dysphagic symptom burden）也出现进一步改善。

队列2的首例患者已于2025年第四季度安全接受更高剂量的BB-301治疗，关于队列2期中临床结果的更新计划于2026年年中发布。

BB-301 为一种经改造的AAV9衣壳（capsid），表达一种双功能构建体（bifunctional construct），可促进密码子优化的Poly-A Binding Protein Nuclear-1（PABPN1）与两条针对突变PABPN1的小抑制RNA（small inhibitory RNAs）的共同表达。这两条siRNA被设计在microRNA骨架中，以沉默有缺陷的突变PABPN1表达，同时允许表达密码子优化的PABPN1，用功能性蛋白版本替代突变蛋白。

公司计划于2026年年中与FDA沟通，以确认BB-301关键性研究（pivotal study）设计。2025年11月，在FDA审查积极的期中临床研究结果以及计划用于BB-301关键性研究的专有应答者分析（Responder Analysis）后，BB-301获得Fast Track Designation。BB-301已获得EMA的Orphan Drug Designation，以及FDA授予的Orphan Drug和Fast Track Designations。

Benitec Biopharma Inc.是一家处于临床阶段的生物技术公司，总部位于加利福尼亚州海沃德，致力于推进新型遗传药物。其专有的“Silence and Replace”DNA指导的RNA干扰平台将RNA干扰与基因治疗相结合，以在单次给药后同时实现对致病基因的持续沉默，以及同步递送野生型（wildtype）替代基因。