Compass Pathways公布第二项psilocybin抑郁症III期试验阳性结果

Compass Pathways公布了COMP006的试验结果。这是其第二项III期研究，使用公司配方的合成psilocybin COMP360 治疗难治性抑郁症。公司表示，与接受该药物1mg安慰剂剂量的受试者相比，接受两次25mg COMP360剂量的受试者表现出“具有高度统计学显著性且具临床意义的症状严重程度降低”。

受试者的抑郁症状采用 蒙哥马利–奥斯伯格抑郁量表（Montgomery-Åsberg Depression Rating Scale，MADRS） 进行评估。平均而言，在试验治疗期进行到第6周时，接受两次25mg COMP360的受试者，其MADRS评分较安慰剂组 下降3.8分。该量表总分为60分，评分越高表示抑郁症状越严重。

这些结果与COMP005（公司首项III期试验）的结果几乎一致。在COMP005中，受试者仅接受一次给药；该试验于2025年6月首次披露结果，其中25mg组与接受惰性安慰剂组之间的差异为3.6分。

Compass表示，在该时间点，高剂量组中近40%的受试者出现抑郁评分“具有临床意义的降低”。在这些患者中，研究人员观察到药物作用“具有统计学显著的快速起效”，从给药后的第二天开始，并持续至6周。公司预计26周数据将于第三季度获得。

第二项试验的规模是第一项的两倍。研究人员将两种COMP360剂量与一个剂量远低、作为对照组的方案进行比较。此类设计有助于应对“破盲（unblinding）”问题——这是致幻剂研究中一项已被充分记录的担忧：受试者可能基于自己是否体验到试验药物的改变心智（mind-altering）特性而推断自己被分配到哪个组别。

Compass依靠一个独立专家委员会对两项试验的安全性进行评估。该委员会认为迄今观察到的安全性数据与既往研究“相一致”。未出现新的、意外的或令人担忧的发现，包括在自杀倾向方面，治疗组之间没有“具有临床意义的不平衡”证据。

公司已请求与美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration）会面，讨论在10月至12月之间对其合成psilocybin进行“滚动（rolling）”递交申请。若FDA受理该申请并最终批准，该化合物将成为首个获准进入美国市场的“经典（classic）”致幻剂。

CEO Kabir Nath表示：“这对精神病学领域而言是一项了不起的成就——尤其是在TRD人群中，历史上证明疗效一直异常具有挑战性。这些数据增强了我们对COMP360高度差异化特征的信心。”

与公司在2022年发表于《The New England Journal of Medicine》的IIb期结果相比，III期结局不那么亮眼：在早期研究中，25mg组与1mg组的MADRS评分差异平均为6.6分，几乎是公司在这两项III期试验中报告差异的两倍。

与既往研究相比，Compass在COMP006结果中修改了对“具有临床意义”的定义。在最新公告中，Compass将有意义的应答定义为MADRS评分下降超过25%；但公司此前在报告先导研究及其IIb期研究数据时，曾使用50%作为判定标准。

随着第二项试验数据公布，周二上午公司股价飙升逾50%，每股升至略低于9美元。自公司公布结果以来，Compass股价已累计上涨约30%。首项试验结果于去年夏天发布，尽管为阳性，但未达投资者预期，导致股价大幅抛售，Compass市值蒸发近一半。

马萨诸塞总医院（Massachusetts General Hospital）致幻剂神经科学中心主任表示，这些数据“可能达到了获批门槛”，但“并不会让你觉得这是奇迹般的结果”。