Compass Pathways, 우울증 대상 실로시빈 두 번째 3상 시험 긍정적 결과 발표

Compass Pathways가 치료 저항성 우울증에 대한 합성 실로시빈 COMP360 제형을 사용한 두 번째 3상 시험인 COMP006의 결과를 발표했다. 회사에 따르면, COMP360 25mg을 2회 투여받은 참가자들은 약물의 1mg 위약을 투여받은 참가자들에 비해 "매우 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 증상 중증도 감소"를 보였다.

참가자들의 우울 증상은 **Montgomery-Åsberg 우울증 평가 척도(MADRS)**를 사용하여 평가되었다. 평균적으로 COMP360 25mg을 2회 투여받은 참가자들은 시험 치료 기간 6주차에 위약군 대비 MADRS 점수에서 3.8점 감소를 보였다. 이 척도는 60점 만점으로 더 높은 점수가 더 심한 우울 증상을 나타낸다.

이 결과는 참가자들이 단 1회 투여 세션을 받은 회사의 첫 번째 3상 시험인 COMP005의 결과와 거의 동일했다. 2025년 6월에 처음 보고된 그 시험에서 25mg 투여군과 비활성 위약 투여군 간의 차이는 3.6점이었다.

Compass는 고용량 투여군 참가자의 거의 40%가 해당 시점에서 우울 점수의 "임상적으로 의미 있는 감소"를 경험했다고 밝혔다. 이 환자들 사이에서 연구자들은 투여 다음 날부터 시작하여 6주 동안 지속되는 약물 효과의 "통계적으로 유의한 빠른 개시"를 관찰했다. 회사는 26주 데이터가 3분기에 이용 가능해질 것으로 예상한다.

두 번째 시험은 첫 번째의 2배 규모였다. 연구자들은 대조군으로 작용하는 훨씬 적은 용량에 대비하여 COMP360의 2회 투여를 평가했다. 이러한 설계는 참가자들이 시험 약물의 정신 변성 특성을 경험하는지 여부에 따라 어느 투여군에 배정되었는지 추론하는 사이키델릭 연구에서 잘 알려진 우려인 "맹검 해제"를 해결하는 데 도움이 될 수 있다.

Compass는 두 실험 전반의 안전성을 평가하기 위해 독립적인 전문가 위원회에 의존해 왔다. 이 위원회는 지금까지 확인된 안전성 데이터가 이전 연구와 "일관적"이라고 평가한다. 자살 경향에서 치료군 간 "임상적으로 의미 있는 불균형"의 증거를 포함하여 새롭거나 예상치 못하거나 우려되는 소견은 나타나지 않았다.

회사는 10월에서 12월 사이에 합성 실로시빈의 "순차적" 제출을 논의하기 위해 FDA와의 면담을 요청했다. FDA가 이 신청을 수용하고 최종적으로 승인을 부여한다면, 이 화합물은 미국 시장에서 승인된 최초의 "클래식" 사이키델릭이 될 것이다.

CEO Kabir Nath는 "이것은 정신의학 분야의 놀라운 성과다—특히 역사적으로 이점을 증명하는 것이 매우 어려웠던 치료 저항성 우울증(TRD) 인구에서 그렇다. 이 데이터는 COMP360의 높은 차별화 프로필에 대한 우리의 확신을 강화한다"고 밝혔다.

2022년 New England Journal of Medicine에 발표된 회사의 2b상 결과와 비교하면, 3상 결과는 덜 인상적이었다: 이전 연구에서 25mg 투여군과 1mg 투여군 간 MADRS 점수 차이는 평균 6.6점으로, 이 두 3상 시험에서 회사가 보고한 것의 거의 2배였다.

Compass는 COMP006 결과에서 이전 연구 대비 "임상적으로 의미 있는"의 정의를 수정했다. 이번 최신 발표에서 Compass는 의미 있는 반응을 MADRS 점수 25% 이상 감소로 정의했지만, 이전에는 파일럿 연구와 2b상 연구 결과의 데이터 보고에서 50%를 기준으로 사용했다.

화요일 오전에 두 번째 시험 데이터 발표와 함께 회사 주가가 50% 이상 급등하여 주당 약 9달러에 이르렀다. Compass의 주가는 결과 발표 이후 약 30% 상승했다. 첫 번째 실험 결과는 지난 여름에 나왔으며, 긍정적이었지만 투자자 기대에 미치지 못하여 대규모 매도가 이어져 Compass는 시가총액의 거의 절반을 잃었다.

매사추세츠 종합병원 사이키델릭 신경과학센터 소장은 이 데이터가 "승인 기준을 아마도 충족한다"고 말했지만, "이것이 기적적이라고 소리치지는 않는다"고 밝혔다.