Compass Pathways meldet zweite positive Phase-3-Studie zu Psilocybin bei Depression

Compass Pathways hat Ergebnisse aus COMP006 bekannt gegeben, seiner zweiten Phase-3-Studie mit der unternehmenseigenen Formulierung von synthetischem Psilocybin, COMP360, zur Behandlung therapieresistenter Depression. Nach Angaben des Unternehmens zeigten Teilnehmende, die zwei 25mg-Dosen von COMP360 erhielten, im Vergleich zu Teilnehmenden, die 1mg Placebo-Dosen des Wirkstoffs erhielten, eine „hochgradig statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Reduktion der Symptomschwere“.

Die depressiven Symptome der Teilnehmenden wurden mit der Montgomery-Åsberg Depression Rating Scale (MADRS) beurteilt. Im Durchschnitt zeigten Teilnehmende, die die zwei 25mg-Dosen von COMP360 erhielten, nach sechs Wochen der Behandlungsphase der Studie eine Abnahme der MADRS-Werte um 3.8 Punkte im Vergleich zur Placebogruppe. Die Skala umfasst 60 Punkte; höhere Werte weisen auf schwerere Depressionssymptome hin.

Diese Ergebnisse waren nahezu identisch mit denen von COMP005, der ersten Phase-3-Studie des Unternehmens, in der die Teilnehmenden nur eine Dosierungssitzung erhielten. In dieser Studie, über die erstmals im Juni 2025 berichtet wurde, betrug der Unterschied zwischen der 25mg-Gruppe und einer Gruppe, die ein inertes Placebo erhielt, 3.6 Punkte.

Compass teilte mit, dass bei nahezu 40% der Teilnehmenden im höheren Dosisarm zu diesem Zeitpunkt eine „klinisch bedeutsame Reduktion“ der Depressionswerte zu beobachten war. Bei diesen Patientinnen und Patienten beobachteten die Forschenden einen „statistisch signifikanten raschen Wirkungseintritt“ des Wirkstoffs, beginnend am Tag nach der Gabe und anhaltend über die sechs Wochen. Das Unternehmen erwartet, dass 26-Wochen-Daten im dritten Quartal verfügbar werden.

Die zweite Studie war doppelt so groß wie die erste. Die Forschenden evaluierten zwei Dosen von COMP360 gegenüber einer deutlich niedrigeren Dosis, die als Kontrollgruppe diente. Ein solches Design kann helfen, „Entblindung“ („unblinding“) zu adressieren – eine gut dokumentierte Sorge bei Studien zu Psychedelika, bei der Teilnehmende anhand der bewusstseinsverändernden Eigenschaften des Prüfpräparats ableiten, welchem Studienarm sie zugeteilt wurden.

Compass hat sich auf ein unabhängiges Expertengremium gestützt, das die Sicherheit über beide Experimente hinweg bewertet. Dieses Gremium bewertet die bislang beobachteten Sicherheitsdaten als „konsistent“ mit früheren Studien. Es seien keine neuen, unerwarteten oder besorgniserregenden Befunde aufgetreten, einschließlich keiner Hinweise auf ein „klinisch bedeutsames Ungleichgewicht“ zwischen den Behandlungsarmen hinsichtlich Suizidalität.

Das Unternehmen hat um ein Treffen mit der Food and Drug Administration gebeten, um eine „rolling“ Einreichung seines synthetischen Psilocybin-Produkts irgendwann zwischen Oktober und Dezember zu besprechen. Sollte die FDA diesen Antrag annehmen und letztlich eine Zulassung erteilen, würde die Substanz zum ersten „klassischen“ Psychedelikum werden, das für den US-Markt zugelassen ist.

CEO Kabir Nath erklärte: „Dies ist eine bemerkenswerte Leistung für das Fachgebiet der Psychiatrie – insbesondere in der TRD-Population, bei der ein Wirksamkeitsnachweis historisch außerordentlich schwierig war. Diese Daten stärken unsere Überzeugung von dem stark differenzierten Profil von COMP360.“

Im Vergleich zu den Phase-2b-Ergebnissen des Unternehmens, die 2022 im The New England Journal of Medicine veröffentlicht wurden, fielen die Phase-3-Ergebnisse weniger eindrucksvoll aus: In der früheren Studie betrug der Unterschied der MADRS-Werte zwischen der 25mg-Gruppe und der 1mg-Gruppe im Durchschnitt 6.6 Punkte – nahezu doppelt so viel wie das, was das Unternehmen in beiden dieser Phase-3-Studien berichtete.

Compass hat die Definition von „klinisch bedeutsam“ in den Ergebnissen von COMP006 im Vergleich zu früheren Studien geändert. In der jüngsten Mitteilung definierte Compass eine bedeutsame Response als eine Abnahme des MADRS-Scores um mehr als 25%, zuvor hatte das Unternehmen jedoch bei der Berichterstattung aus Pilotstudien und den Ergebnissen der Phase-2B-Studie 50% als Kriterium verwendet.

Die Unternehmensaktie sprang am Dienstagmorgen mit der Veröffentlichung der Daten aus der zweiten Studie um mehr als 50% nach oben auf knapp unter 9 US-Dollar je Aktie. Der Aktienkurs von Compass ist seit der Bekanntgabe der Ergebnisse um etwa 30% gestiegen. Die Resultate des ersten Experiments wurden im vergangenen Sommer veröffentlicht und entsprachen, obwohl positiv, nicht den Erwartungen der Investoren; dies führte zu einem starken Ausverkauf der Aktie, und Compass verlor nahezu die Hälfte seines Marktwerts.

Der Leiter des Center for Neuroscience of Psychedelics am Massachusetts General Hospital sagte, die Daten „erreichen wahrscheinlich die Hürde für eine Zulassung“, auch wenn „sie einem nicht entgegenschreien, dass das wundersam ist“.