FDA批准CLL/SLL一线acalabrutinib方案，并扩大NSCLC给药选择

The FDA批准acalabrutinib (Calquence)联合venetoclax (Venclexta)用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL），标志着该治疗场景中首个全口服、固定疗程的BTK抑制剂为基础的治疗方案。该决定基于3期AMPLIFY试验（NCT03836261）的结果：与标准化疗免疫治疗相比，双药方案（n = 291）显示出更优的无进展生存期（PFS）（对照组n = 290），3年PFS率分别为76.5%（95% CI，71.0%-81.1%） vs 66.5%（95% CI，59.8%-72.3%；HR，0.65；95% CI，0.49-0.87；P = .004）。acalabrutinib联合venetoclax组的中位PFS尚未达到，而对照方案为47.6个月。安全性数据与已知毒性谱一致，未报告新的安全性信号。

The FDA批准amivantamab和hyaluronidase-lpuj (Rybrevant Faspro)用于EGFR突变晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者一线治疗的简化每月给药方案。该决定得到2期PALOMA-2（NCT05498428）和3期PALOMA-3（NCT05388669）试验数据的支持：当与lazertinib (Lazcluze)联合使用时，其疗效与既往给药方案相当。在PALOMA-2中，每月给药使研究者评估的客观缓解率（ORR）达到82%，且与静脉给药相比降低了给药相关反应。未报告新的安全性信号，并确认其药代动力学与早期方案等效。

The FDA受理了一项新药申请（NDA），寻求批准tirabrutinib (Velexbru)用于治疗复发或难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）患者，并将处方药使用者付费法案行动日期（PDUFA）设定为2026年12月18日。该申请由2期PROSPECT试验（NCT04947319）数据支持：单药tirabrutinib的ORR为67%（95% CI，52%-80%），其中完全缓解率为44%（95% CI，29%-59%）。中位缓解持续时间（DOR）为9.3个月（95% CI，4.6-14.6），中位起效时间为1个月（范围，0.9-3.7个月）。此外，中位PFS为6个月（95% CI，5.3-11.1），中位总生存期尚未达到（95% CI，12.5-不可估计）。该药物的安全性谱可管理，以低级别心脏影响为主，未见意外毒性。

The FDA受理并审评一项NDA，内容为giredestrant (GDC-9545)联合everolimus (Afinitor)用于治疗ESR1突变、雌激素受体（ER）阳性、HER2阴性晚期乳腺癌患者。在3期evERA Breast Cancer试验（NCT05306340）中，与标准内分泌治疗联合everolimus相比，双药方案（n = 103）将疾病进展或死亡风险降低62%（对照组n = 105），并将中位PFS提高至9.99个月（95% CI，8.08-12.94；HR，0.38；95% CI，0.27-0.54；P < .0001）。在ESR1突变人群中，ORR和DOR均倾向于giredestrant组。该联合方案的安全性被报告为可管理且与已知毒性一致，未出现意外不良反应。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准肿瘤电场治疗（tumor-treating fields，Optune）联合化疗用于胰腺癌——这标志着器械类肿瘤治疗的重要拓展。另一项FDA批准扩大了pembrolizumab在肿瘤学中的适用范围，进一步巩固了免疫治疗在不同肿瘤类型及治疗线别中的持续主导地位。

PATINA试验显示，palbociclib在晚期激素受体阳性乳腺癌中可带来具有临床意义的无进展生存期改善。新近数据提示，低剂量免疫治疗可能在维持疗效的同时降低毒性与成本。

耶鲁大学公共卫生学院与耶鲁大学医学院流行病学荣休教授兼高级研究科学家Harvey Risch被任命为总统癌症委员会主席。