FDA、再発・難治性AML向けCullinanのCLN-049に希少疾病用医薬品指定
FDAは、Cullinan TherapeuticsのCLN-049を再発・難治性急性骨髄性白血病向けに希少疾病用医薬品指定した。CLN-049は第1相試験で評価中のFLT3xCD3 T細胞エンゲージャーで、すでにFast Track designationも取得している。
米国食品医薬品局（FDA）は、再発・難治性急性骨髄性白血病の治療薬として、新規の治験段階にあるFLT3xCD3 T細胞エンゲージャーであるCLN-049に希少疾病用医薬品指定を付与した。この指定は、再発・難治性AML治療に対するFast Track designationに続くものであり、同社が進行中の第1相プログラムを継続する中で与えられた。
CLN-049は、FLT3を発現する白血病細胞を標的とするよう設計されており、急性骨髄性白血病および骨髄異形成症候群に対する新たな免疫療法的アプローチを提供する。CLN-049は変異型・非変異型の両方のFLT3に結合し、FLT3変異の有無にかかわらず標的化作用を可能にするため、この治験薬は幅広い患者集団に適用可能である。
CLN-049は、再発・難治性AMLまたはMDS患者を対象に、静脈内投与されたCLN-049の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学、および予備的有効性を評価する第1相の非盲検、多施設、ファースト・イン・ヒューマン、複数用量漸増試験（NCT05143996）で検討されている。さらに並行して、微小残存病変を有するAML患者の治療を対象とした第1相の非盲検、用量漸増および用量拡大試験（EUCT 2023-506572-27-00）でも評価が進められている。
FDAの希少疾病用医薬品指定は、米国で患者数が200,000人未満の希少疾患または病態の予防、診断、治療を目的とする医薬品および生物学的製剤に希少疾病用医薬品としての地位を与えるものである。希少疾病用医薬品指定を受けることで、適格な臨床試験に対する税額控除、一定のFDA審査手数料の免除、さらに販売承認後には米国で7年間の市場独占権を得られる可能性など、特定の開発上の優遇措置を受ける資格が与えられる。
急性骨髄性白血病は、成人の急性白血病で最も一般的な病型である。米国では毎年約22,000人がAMLと診断され、その約半数がこの疾患で命を落としている。世界全体では、AMLは年間推定144,000人に影響を及ぼし、約130,000人が死亡している。再発または難治性疾患の患者転帰は依然として不良で、5年生存率は10％以下にとどまっており、現在のところAMLに対して承認された免疫療法は存在しない。