La FDA concede la Designación de Medicamento Huérfano a CLN-049 de Cullinan en LMA en recaída/refractaria
La FDA concedió la Designación de Medicamento Huérfano a CLN-049 de Cullinan Therapeutics para la leucemia mieloide aguda en recaída/refractaria. CLN-049 se encuentra en estudios de Fase 1 y ya había recibido la designación Fast Track.
La Food and Drug Administration de Estados Unidos ha concedido la Designación de Medicamento Huérfano a CLN-049, un novedoso engarzador de células T FLT3xCD3 en investigación, para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda en recaída/refractaria. La designación sigue a la designación Fast Track para el tratamiento de la LMA en recaída/refractaria y se produce mientras la compañía continúa un programa en curso de Fase 1.
CLN-049 está diseñado para dirigirse a las células leucémicas que expresan FLT3, ofreciendo un nuevo enfoque inmunoterapéutico para tratar la leucemia mieloide aguda y el síndrome mielodisplásico. CLN-049 se une tanto al FLT3 mutado como al no mutado, lo que permite una acción dirigida independientemente del estado mutacional de FLT3, haciendo que el tratamiento en investigación sea ampliamente aplicable a una población extensa.
CLN-049 se está estudiando en un ensayo de Fase 1, abierto, multicéntrico, de primera administración en humanos y de dosis múltiples ascendentes, que evalúa la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética, farmacodinámica y eficacia preliminar de CLN-049 administrado por vía intravenosa en pacientes con LMA o SMD en recaída/refractarios (NCT05143996), así como en un estudio paralelo de Fase 1, abierto, de escalada y expansión de dosis para el tratamiento de pacientes con LMA con enfermedad residual medible (EUCT 2023-506572-27-00).
La Designación de Medicamento Huérfano de la FDA otorga estatus huérfano a fármacos y productos biológicos destinados a prevenir, diagnosticar o tratar enfermedades o afecciones raras que afectan a menos de 200.000 personas en Estados Unidos. La Designación de Medicamento Huérfano permite a los patrocinadores acceder a ciertos incentivos para el desarrollo, incluidos créditos fiscales para ensayos clínicos cualificados, exención de determinadas tasas de usuario de la FDA y la posibilidad de siete años de exclusividad de mercado en Estados Unidos tras la aprobación de comercialización.
La leucemia mieloide aguda es la forma más común de leucemia aguda en adultos. Cada año, en Estados Unidos, aproximadamente 22.000 personas son diagnosticadas con LMA y alrededor de la mitad de esa cifra pierde la vida por la enfermedad; a nivel mundial, se estima que la LMA afecta anualmente a 144.000 personas, con aproximadamente 130.000 muertes. Los resultados en pacientes con enfermedad en recaída o refractaria siguen siendo desfavorables, ya que la supervivencia a 5 años es del 10% o menor, y actualmente no hay inmunoterapias aprobadas para la LMA.