FDA concede designação de medicamento órfão ao CLN-049, da Cullinan, para LMA recidivante/refratária
A FDA concedeu a Designação de Medicamento Órfão ao CLN-049, da Cullinan Therapeutics, para leucemia mieloide aguda recidivante/refratária. O CLN-049 está em estudos de Fase 1 e já havia recebido designação Fast Track.
A Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos concedeu a Designação de Medicamento Órfão ao CLN-049, um novo engajador de células T FLT3xCD3 investigacional, para o tratamento da leucemia mieloide aguda recidivante/refratária. A designação sucede a designação Fast Track para o tratamento de LMA recidivante/refratária e ocorre enquanto a empresa dá continuidade a um programa de Fase 1 em andamento.
O CLN-049 foi desenvolvido para atingir células leucêmicas que expressam FLT3, oferecendo uma nova abordagem imunoterapêutica para o tratamento da leucemia mieloide aguda e da síndrome mielodisplásica. O CLN-049 se liga tanto ao FLT3 mutado quanto ao não mutado, permitindo ação direcionada independentemente do status mutacional de FLT3, o que torna o tratamento investigacional amplamente aplicável a uma população extensa.
O CLN-049 está sendo estudado em um estudo de Fase 1, aberto, multicêntrico, de primeira administração em humanos, com doses múltiplas ascendentes, que avalia segurança, tolerabilidade, farmacocinética, farmacodinâmica e eficácia preliminar do CLN-049 administrado por via intravenosa em pacientes com LMA ou SMD recidivante/refratária (NCT05143996), e em um estudo paralelo de Fase 1, aberto, de escalonamento e expansão de dose, para o tratamento de pacientes com LMA com doença residual mensurável (EUCT 2023-506572-27-00).
A Designação de Medicamento Órfão da FDA confere status órfão a fármacos e produtos biológicos destinados a prevenir, diagnosticar ou tratar doenças ou condições raras que afetam menos de 200.000 pessoas nos Estados Unidos. A Designação de Medicamento Órfão qualifica os patrocinadores para determinados incentivos ao desenvolvimento, incluindo créditos tributários para ensaios clínicos qualificados, isenção de determinadas taxas cobradas pela FDA e a possibilidade de 7 anos de exclusividade de mercado nos Estados Unidos após a aprovação de comercialização.
A leucemia mieloide aguda é a forma mais comum de leucemia aguda em adultos. A cada ano, nos Estados Unidos, aproximadamente 22.000 pessoas são diagnosticadas com LMA, e cerca de metade desse número morre em decorrência da doença; globalmente, estima-se que a LMA afete 144.000 pessoas por ano, com aproximadamente 130.000 mortes. Os desfechos para pacientes com doença recidivante ou refratária continuam ruins, com sobrevida em 5 anos de 10% ou menos, e atualmente não há imunoterapias aprovadas para LMA.