FDA, 재발성/불응성 AML 대상 Cullinan의 CLN-049에 희귀의약품 지정 부여
FDA가 재발성/불응성 AML 치료를 위해 Cullinan Therapeutics의 CLN-049에 희귀의약품 지정을 부여했다. CLN-049는 이미 패스트트랙 지정을 받았으며, 현재 1상 연구에서 평가되고 있다.
미국 식품의약국(FDA)이 재발성/불응성 급성 골수성 백혈병 치료를 위해 새로운 연구용 FLT3xCD3 T세포 인게이저인 CLN-049에 희귀의약품 지정을 부여했다. 이번 지정은 재발성/불응성 AML 치료에 대한 패스트트랙 지정에 이은 것으로, 회사가 진행 중인 1상 프로그램과 맞물려 나왔다.
CLN-049는 FLT3를 발현하는 백혈병 세포를 표적하도록 설계됐으며, 급성 골수성 백혈병과 골수이형성증후군에 대한 새로운 면역치료 접근법을 제시한다. CLN-049는 변이 FLT3와 비변이 FLT3 모두에 결합해 FLT3 변이 여부와 관계없이 표적 작용이 가능하며, 이에 따라 광범위한 환자군에 적용될 수 있는 연구용 치료제로 평가된다.
CLN-049는 재발성/불응성 AML 또는 MDS 환자에서 정맥 투여한 CLN-049의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학 및 예비 효능을 평가하는 1상, 공개표지, 다기관, 최초 인체 대상, 다중 용량 증량 연구(NCT05143996)와, 측정 가능한 잔존 질환이 있는 AML 환자 치료를 위한 병행 1상, 공개표지, 용량 증량 및 용량 확장 연구(EUCT 2023-506572-27-00)에서 연구되고 있다.
FDA의 희귀의약품 지정은 미국 내 환자 수가 200,000명 미만인 희귀 질환 또는 상태를 예방, 진단 또는 치료하기 위한 의약품과 바이오의약품에 희귀질환 지위를 부여하는 제도다. 희귀의약품 지정은 개발사에 적격 임상시험에 대한 세액공제, 일부 FDA 심사 수수료 면제, 그리고 시판 허가 후 미국에서 최대 7년간의 시장 독점권 가능성 등 특정 개발 인센티브를 제공한다.
급성 골수성 백혈병은 성인에서 가장 흔한 형태의 급성 백혈병이다. 미국에서는 매년 약 22,000명이 AML 진단을 받고, 그 절반가량이 이 질환으로 사망한다. 전 세계적으로는 매년 약 144,000명이 AML의 영향을 받고 있으며, 약 130,000명이 사망하는 것으로 추정된다. 재발성 또는 불응성 질환 환자의 예후는 여전히 좋지 않아 5년 생존율이 10% 이하에 머물고 있으며, 현재 AML에 대해 승인된 면역치료제는 없다.