La FDA accorde la désignation de médicament orphelin au CLN-049 de Cullinan dans la LMA en rechute/réfractaire
La FDA a accordé la désignation de médicament orphelin au CLN-049 de Cullinan Therapeutics pour la leucémie myéloïde aiguë en rechute/réfractaire. Le CLN-049, déjà doté de la désignation Fast Track, est actuellement évalué dans des études de phase 1.
La Food and Drug Administration des États-Unis a accordé la désignation de médicament orphelin à CLN-049, un nouveau engageur de lymphocytes T FLT3xCD3 expérimental, pour le traitement de la leucémie myéloïde aiguë en rechute/réfractaire. Cette désignation fait suite à la désignation Fast Track pour le traitement de la LMA en rechute/réfractaire et intervient alors que l’entreprise poursuit un programme de phase 1 en cours.
CLN-049 est conçu pour cibler les cellules leucémiques exprimant FLT3, offrant une nouvelle approche immunothérapeutique pour le traitement de la leucémie myéloïde aiguë et du syndrome myélodysplasique. CLN-049 se lie à la fois au FLT3 muté et non muté, permettant une action ciblée quel que soit le statut mutationnel de FLT3, ce qui rend ce traitement expérimental largement applicable à une vaste population.
CLN-049 est étudié dans le cadre d’une étude de phase 1, ouverte, multicentrique, de première administration chez l’humain, à doses multiples ascendantes, évaluant la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique, la pharmacodynamie et l’efficacité préliminaire du CLN-049 administré par voie intraveineuse chez des patients atteints de LMA ou de MDS en rechute/réfractaire (NCT05143996), ainsi que dans une étude parallèle de phase 1, ouverte, d’escalade et d’expansion de dose, pour le traitement de patients atteints de LMA avec maladie résiduelle mesurable (EUCT 2023-506572-27-00).
La désignation de médicament orphelin de la FDA confère un statut orphelin aux médicaments et produits biologiques destinés à prévenir, diagnostiquer ou traiter des maladies ou affections rares touchant moins de 200,000 personnes aux États-Unis. La désignation de médicament orphelin donne droit à certains avantages pour le développement, notamment des crédits d’impôt pour les essais cliniques admissibles, une exemption de certaines redevances d’utilisation de la FDA, et la possibilité de bénéficier de 7 ans d’exclusivité commerciale aux États-Unis après l’autorisation de mise sur le marché.
La leucémie myéloïde aiguë est la forme la plus fréquente de leucémie aiguë chez l’adulte. Chaque année aux États-Unis, environ 22,000 personnes reçoivent un diagnostic de LMA, et la maladie entraîne environ deux fois moins de décès; à l’échelle mondiale, on estime que la LMA touche 144,000 personnes par an, avec environ 130,000 décès. Le pronostic des patients atteints d’une maladie en rechute ou réfractaire reste mauvais, avec une survie à 5 ans de 10 % ou moins, et il n’existe actuellement aucune immunothérapie approuvée pour la LMA.