FDA erteilt Cullinans CLN-049 den Orphan-Drug-Status bei rezidivierter/refraktärer AML
Die FDA hat Cullinan Therapeutics’ CLN-049 für rezidivierte/refraktäre AML den Orphan-Drug-Status erteilt. CLN-049 befindet sich in Phase-1-Studien und hatte zuvor bereits den Fast-Track-Status erhalten.
Die U.S. Food and Drug Administration hat CLN-049, einem neuartigen, in der klinischen Prüfung befindlichen FLT3xCD3-T-Zell-Engager, den Orphan-Drug-Status für die Behandlung der rezidivierten/refraktären akuten myeloischen Leukämie erteilt. Die Entscheidung folgt auf die Fast-Track-Zulassung für die Behandlung der rezidivierten/refraktären AML und erfolgt, während das Unternehmen sein laufendes Phase-1-Programm fortsetzt.
CLN-049 wurde so konzipiert, dass es auf FLT3-exprimierende Leukämiezellen abzielt, und bietet einen neuen immuntherapeutischen Ansatz zur Behandlung der akuten myeloischen Leukämie und des myelodysplastischen Syndroms. CLN-049 bindet sowohl an mutiertes als auch an nicht mutiertes FLT3 und ermöglicht damit eine gezielte Wirkung unabhängig vom FLT3-Mutationsstatus, wodurch die Prüftherapie für eine breite Patientengruppe weitreichend anwendbar ist.
CLN-049 wird in einer offenen, multizentrischen Phase-1-First-in-Human-Studie mit mehrfach ansteigender Dosierung untersucht, in der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und vorläufige Wirksamkeit von intravenös verabreichtem CLN-049 bei Patienten mit rezidivierter/refraktärer AML oder MDS (NCT05143996) bewertet werden. Parallel dazu läuft eine offene Phase-1-Studie zur Dosiseskalation und Dosisexpansion zur Behandlung von Patienten mit AML mit messbarer Resterkrankung (EUCT 2023-506572-27-00).
Der Orphan-Drug-Status der FDA gewährt Arzneimitteln und Biologika den Status für seltene Erkrankungen, wenn sie zur Prävention, Diagnose oder Behandlung seltener Krankheiten oder Zustände bestimmt sind, die in den Vereinigten Staaten weniger als 200.000 Menschen betreffen. Der Orphan-Drug-Status qualifiziert Sponsoren für bestimmte Entwicklungsanreize, darunter Steuergutschriften für qualifizierte klinische Studien, die Befreiung von bestimmten FDA-Gebühren sowie die Möglichkeit von sieben Jahren Marktexklusivität in den Vereinigten Staaten nach der Zulassung.
Die akute myeloische Leukämie ist die häufigste Form der akuten Leukämie bei Erwachsenen. Jedes Jahr wird in den Vereinigten Staaten bei etwa 22.000 Menschen eine AML diagnostiziert, und etwa halb so viele Menschen sterben an der Erkrankung; weltweit betrifft AML schätzungsweise 144.000 Menschen pro Jahr, mit ungefähr 130.000 Todesfällen. Die Behandlungsergebnisse für Patienten mit rezidivierter oder refraktärer Erkrankung bleiben schlecht; die 5-Jahres-Überlebensrate liegt bei 10 % oder darunter, und derzeit gibt es keine zugelassenen Immuntherapien für AML.