CellProthera筹备III期心脏干细胞试验，并收购递送导管

CellProthera计划于2027年第一季度启动一项III期研究，探索其干细胞疗法在心肌梗死后心力衰竭患者中的潜力。针对该研究，CellProthera希望在美国和欧洲约50个研究中心招募300至400名患者——不过该公司也在考虑将研究的一部分放在某个亚洲国家开展。

该试验将评估CellProthera的ProtheraCytes的有效性与安全性。该疗法旨在无需免疫抑制剂的情况下修复、保护并促进受损心肌组织的再生与再血管化。该疗法也被设计用于降低心脏瘢痕组织的形成水平。这有助于阻止器官扩张，同时使此前受损组织再次具备收缩能力。

根据与心力衰竭及心肌梗死后领域关键意见领袖共同制定的试验方案设计，该研究已获得美国监管机构的积极反馈。由于治疗延迟导致心梗后出现广泛心肌组织损伤的5-10%患者，可能尤其能从此类治疗选择中获益。

CellProthera近期从Celyad Oncology收购了一种经心内膜导管（transendocardial catheter），以便在III期研究中促进将CD34+干细胞直接递送至受损心肌组织。根据协议条款，CellProthera将以基于里程碑的分期付款方式支付500万欧元（5.93百万美元），并在未来按净销售额支付特许权使用费。

该经心内膜导管将使公司能够在心脏瘢痕周围精确、准确地注射干细胞。ProtheraCytes要发挥治疗作用，必须在正确位置给药。尽管这会为CellProthera的监管流程增加一层复杂性，但该导管构成了试验中极其重要的一部分。

该自体治疗来源于从患者外周血中采集的CD34+细胞。尽管CellProthera在I/II期临床试验（clinical trial）中未使用该导管，但公司进行了等效性与兼容性测试，以确保其适用于自身治疗路径；且该器械本身已在其他临床研究中使用，显示出在患者中的安全性与性能。

如果CellProthera为其ProtheraCytes获得监管批准，该导管将成为该疗法最终批准的一部分——不过公司首先需要为该导管获得CE标志。由于这种新型导管并非在治疗心力衰竭时常规使用，CellProthera计划在将该医疗器械用于临床或商业环境之前，对操作者进行全面培训。

此次收购使CellProthera从生产到递送环节获得了更强的流程控制能力，降低了公司对第三方器械供应可得性的依赖。该导管将被整合进一个递送平台，而非被视作独立工具。所有权使公司能够对导管及其相关操作流程进行定制，以匹配CellProthera的递送设备。公司可以在各中心标准化疗法的给药方式，提高操作可重复性，并实施一致的培训与质量控制。

经心内膜给药与多种需要精确、局部递送至心肌组织的治疗制剂相关，包括其他再生细胞疗法、生物制剂，以及潜在的基于基因的治疗。