CellProthera prepara ensaio clínico de Fase III com terapia de células-tronco cardíacas e adquire cateter de administração

CellProthera deve iniciar, no 1º trimestre de 2027, um estudo de Fase III para explorar o potencial de sua terapia com células-tronco em pacientes com insuficiência cardíaca pós-infarto do miocárdio. Para esse estudo, a CellProthera espera recrutar entre 300 e 400 pacientes em cerca de 50 centros nos EUA e na Europa — embora a empresa também esteja avaliando conduzir parte do estudo em um país asiático.

O ensaio avaliará a eficácia e a segurança de ProtheraCytes, da CellProthera, desenvolvidas para reparar, proteger e promover a regeneração e a revascularização do tecido cardíaco lesionado sem a necessidade de imunossupressores. A terapia também foi criada para reduzir o nível de formação de tecido cicatricial no coração. Isso pode ajudar a impedir a dilatação do órgão, ao mesmo tempo em que permite que o tecido previamente danificado volte a ser contrátil.

Segundo o desenho do protocolo do ensaio, preparado com líderes de opinião (key opinion leaders) nas áreas de insuficiência cardíaca e pós-infarto do miocárdio, o estudo já recebeu retorno positivo de reguladores dos EUA. Uma opção de tratamento como essa poderia ser particularmente benéfica para os 5-10% dos pacientes que apresentam dano extenso do tecido cardíaco após um ataque cardíaco devido a um atraso no recebimento de tratamento.

Recentemente, a CellProthera adquiriu da Celyad Oncology um cateter transendocárdico para viabilizar a administração direta das células-tronco CD34+ ao tecido cardíaco lesionado no estudo de Fase III. Pelos termos do acordo, a CellProthera pagará €5 milhões (US$5,93 milhões) em parcelas condicionadas ao atingimento de marcos, além de royalties futuros sobre as vendas líquidas.

O cateter transendocárdico permitirá à empresa injetar as células-tronco de forma precisa e acurada ao redor da cicatriz no coração. Para que ProtheraCytes exerçam seu efeito terapêutico, elas devem ser administradas no local correto. Embora isso acrescente uma camada de complexidade aos trâmites regulatórios da CellProthera, o cateter constitui uma parte altamente importante do ensaio.

O tratamento autólogo é derivado de células CD34+ coletadas do sangue periférico do paciente. Embora a CellProthera não tenha utilizado o cateter durante os ensaios clínicos de Fase I/II, a empresa realizou testes de equivalência e compatibilidade para assegurar a adequação à sua abordagem terapêutica, e o próprio dispositivo já foi utilizado em outros estudos clínicos, demonstrando segurança e desempenho em pacientes.

Caso a CellProthera obtenha aprovação regulatória para ProtheraCytes, o cateter fará parte da aprovação final da terapia — embora a empresa precise primeiro obter a marcação CE para o cateter. Como esse novo cateter não é usado rotineiramente no tratamento da insuficiência cardíaca, a CellProthera planeja treinar integralmente os operadores sobre como utilizar o dispositivo médico antes que ele seja aplicado no contexto clínico ou comercial.

A aquisição concede à CellProthera maior controle do seu processo, da fabricação à administração, reduzindo a dependência da empresa da disponibilidade de dispositivos de terceiros. O cateter será integrado a uma plataforma de administração, em vez de ser tratado como uma ferramenta independente. A propriedade permite que a empresa ajuste o cateter e os procedimentos associados ao equipamento de administração da CellProthera. A empresa pode padronizar a forma como a terapia é administrada entre os centros, melhorar a reprodutibilidade dos procedimentos e implementar treinamento e controles de qualidade consistentes.

A administração transendocárdica é relevante para uma ampla gama de agentes terapêuticos que exigem administração precisa e localizada no tecido cardíaco, incluindo outras terapias celulares regenerativas, biológicos e, potencialmente, tratamentos baseados em genes.