CellProthera、心臓幹細胞治療の第III相試験を準備　投与用カテーテルを取得

CellProtheraは、心筋梗塞後の心不全患者における自社の幹細胞治療の可能性を検討する第III相試験を、2027年Q1に開始する予定だ。この試験でCellProtheraは、米国と欧州の約50施設で300〜400人の登録を目指している。なお同社は、試験の一部をアジアの国で実施することも検討している。

この臨床試験 (clinical trial) では、CellProtheraのProtheraCytesの有効性と安全性を評価する。ProtheraCytesは、免疫抑制剤を必要とせず、損傷した心筋組織の修復・保護を行い、再生および血行再建を促進するよう設計されている。この治療法は、心臓における瘢痕組織形成の程度を低減する目的でも開発された。これにより、臓器の拡大を抑えつつ、既に損傷した組織が再び収縮能を取り戻すことが期待される。

心不全および心筋梗塞後領域の主要オピニオンリーダーとともに作成した試験プロトコル設計によれば、この試験はすでに米国規制当局から前向きなフィードバックを得ている。こうした治療選択肢は、治療開始の遅れにより心筋梗塞後に広範な心筋組織損傷を来す患者（5〜10%）にとって、特に有益となる可能性がある。

CellProtheraは最近、Celyad Oncologyから心内膜経由カテーテル（transendocardial catheter）を取得し、第III相試験でCD34+幹細胞を損傷した心筋組織へ直接送達できるようにした。契約条件に基づき、CellProtheraはマイルストンに応じた分割払いで€5 million（$5.93 million）を支払い、さらに将来の純売上に対するロイヤルティを支払う。

この心内膜経由カテーテルにより、同社は心臓の瘢痕周囲へ幹細胞を精密かつ正確に注入できるようになる。ProtheraCytesが治療効果を発揮するためには、適切な部位に投与されなければならない。これはCellProtheraの規制手続きに複雑さを加えることになるが、このカテーテルは試験において極めて重要な要素を構成する。

この自己由来（autologous）治療は、患者の末梢血から採取したCD34+細胞に由来する。CellProtheraは第I/II相の臨床試験ではカテーテルを使用しなかったものの、自社の治療アプローチに適合することを確認するために同等性および適合性試験を実施した。また、当該デバイス自体は他の臨床試験でも使用されており、患者における安全性と性能が示されている。

CellProtheraがProtheraCytesの規制当局による承認を得た場合、カテーテルは治療法の最終承認の一部となる。ただし同社はまず、このカテーテルについてCEマークを取得する必要がある。この新規カテーテルは心不全治療で日常的に使用されていないため、CellProtheraは臨床または商業の現場で適用する前に、医療機器の使用方法についてオペレーターを十分に訓練する計画だ。

この取得により、CellProtheraは製造から送達に至るプロセスをより一層コントロールできるようになり、第三者のデバイス供給状況への依存を低減する。カテーテルは単独のツールとして扱われるのではなく、送達プラットフォームに統合される。所有権を得ることで、同社はカテーテルおよび関連手技をCellProtheraの送達機器に合わせて最適化できる。さらに、各施設での投与方法を標準化し、手技の再現性を高め、一貫したトレーニングと品質管理を実装できる。

心内膜経由投与は、他の再生細胞治療、バイオ医薬品（biologics）、さらに遺伝子ベースの治療の可能性を含め、心筋組織内への精密で局所的な送達を要する幅広い治療薬に関連する。